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Posts Tagged ‘farmacologia’

Approvata la terapia genica contro il linfoma non-Hodgkin.

Posted by giorgiobertin su ottobre 19, 2017

Ha ricevuto il via libera dall’FDA (Food and drug administration) un nuovo trattamento contro il linfoma non-Hodgkin, un tipo di linfoma delle cellule B.
Si tratta di una terapia genica che, secondo gli esperti, è in grado di riconfigurare le cellule immunitarie del paziente, trasformandole in killer del cancro. Potrà essere applicata alle persone adulte che abbiano già affrontato senza successo almeno due trattamenti di chemioterapia contro la forma di neoplasia maligna del tessuto linfatico (video).
Il trattamento si chiama Yescarta – Generic Name: axicabtagene ciloleucel, terapia di cellule T recettore di antigene chimerico (CAR), si tratta della seconda terapia genica approvata dalla FDA, il primo, che si chiama Kymriah è stato approvato ad agosto e riguarda i bambini o i giovani con forme aggressive di leucemia.


Updated: fda follows through with a groundbreaking ok for yescarta, gilead’s new car-t breakthrough

Ogni dose di Yescarta è un trattamento personalizzato creato utilizzando il sistema immunitario proprio per aiutare a combattere il linfoma. Le cellule T del paziente, un tipo di cellule del sangue bianco, vengono raccolte e modificate geneticamente per includere un nuovo gene che punta e uccide le cellule del linfoma. Una volta che le cellule sono modificate, vengono infuse nel paziente.
L’approvazione di Yescarta porta questa innovativa classe di terapie a cellule CAR-T ad un ulteriore gruppo di pazienti affetti da tumore con poche altre opzioni; gli adulti con un particolare tipo di linfoma che non hanno risposto ai trattamenti precedenti“, ha dichiarato Peter Marks dell’FDA.

La FDA ha concesso l’approvazione di Yescarta a Kite Pharma, Inc. Date of Approval: October 18, 2017.

Leggi comunicato FDA:
FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma
Yescarta is the second gene therapy product approved in the U.S.

YESCARTA – web site.

YESCARTA™ Prescribing Information and Medication Guide
YESCARTA™ Adverse Reaction Management Guide

Fonti: FDA – Statnews

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Nuovo possibile trattamento per la malattia di Alzheimer.

Posted by giorgiobertin su ottobre 19, 2017

Gli scienziati del Massachusetts General Hospital (MGH), in collaborazione con i colleghi della University California, San Diego (UCSD), hanno caratterizzato una nuova classe di farmaci come potenziali terapeutici per la malattia di Alzheimer. Il loro studio – sono stati utilizzati modelli animali e cellulari correlati alla malattia – mostra che il trattamento con un composto rappresentativo di questa classe di modulatori di gamma-secretasi SGSM-36, conduce ad una riduzione e ad un blocco nella produzione di forme tossiche di beta-amiloide.
Lo studio è stato pubblicato online sulla rivista “EBioMedicine“.

EBiomedicine

Il nostro studio esplora il meccanismo attraverso il quale i modulatori di gamma-secretasi riducono i livelli di beta-amiloide beta 42, il principale artefice patologico della malattia di Alzheimer“, afferma il professore Can (Martin) Zhang. “Questi risultati saranno utili per lo sviluppo di molecole che possono essere efficaci per il trattamento e la prevenzione della malattia di Alzheimer“.

Nello studi in corso, i ricercatori hanno dimostrato che tre giorni di trattamento con il composto SGSM-36 hanno ridotto i livelli di beta-amiloide beta 42 nel cervello e nel plasma di un modello di topo validato per l’Alzheimer. Il team ha utilizzato la microscopia di imaging a fluorescenza per esaminare la molecola, identificando il sito dove agisce SGSM-36.

Nei nostri studi futuri, testeremo SGSM-36 contro molecole analoghe che possono avere potenza uguale o superiore nella riduzione dell’amiloide beta 42 e approfondiremo i suoi meccanismi molecolari nei modelli animali, con l’obiettivo finale di sperimentare il suo potenziale nelle sperimentazioni cliniche“. Conclude il professore Zhang.

Scarica e leggi il documento in full text:
Soluble Gamma-secretase Modulators Attenuate Alzheimer’s β-amyloid Pathology and Induce Conformational Changes in Presenilin 1
Frank Raven, Joseph F. Ward, Katarzyna M. Zoltowska, Yu Wan, Can Zhang
EBioMedicine Available online 4 September 2017 https://doi.org/10.1016/j.ebiom.2017.08.028

Fonte: Massachusetts General Hospital (MGH) – 10/18/2017

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Idrogel terapeutico per combattere l’artrite reumatoide.

Posted by giorgiobertin su ottobre 19, 2017

Gli scienziati del Center for Self-Assembly and Complexity – Institute for Basic Science (IBS), Corea del Sud, hanno inventato un idrogel per combattere l’artrite reumatoide e altre malattie infiammatorie. Questo materiale simile alla gelatina potrebbe essere usato per assorbire i liquidi extra nelle giunture gonfie e rilasciare farmaci. La pubblicazione sulla rivista “Advanced Materials“.

NO-Idrogel
IBS scientists developed a hydrogel made of polymeric acrylamide (blue spaghetti) linked with crosslinkers (black), which can accommodate drug molecules (purple stars) within its mesh (grey). In the presence of nitric oxide (red), the linker is cleaved and the drug molecules can be released. At the same time, the gel absorbs fluid from the surroundings and swells in size.

L’idrogel risponde alla presenza di ossido di azoto (NO) e rilascia i farmaci quando è attivato. Questo tipo di sistema di somministrazione di farmaci può essere particolarmente efficace nel trattamento dell’artrite reumatoide, poiché le cellule immunitarie all’interno delle articolazioni infiammate liberano NO tossica in grandi quantità.  Il gel  reagisce con le molecole di ossido di azoto, utilizzando l’acrilammide come materiale di base. A differenza della forma monomerica, l’idrogel di acrilammide polimero ha poca tossicità e può contenere una grande quantità di acqua. L’agente di reticolazione (NOCCL) forma ponti tra le molecole di acrilammide creando una rete che può intrappolare all’interno molecole di farmaci.

Iniettare un gel che reagisce attivamente all’infiammazione, assorbe NO e fornisce immediatamente antiinfiammatori o altri farmaci che possono consentire un controllo automatico a lungo termine delle articolazioni infiammate è veramente il massimo. Lo stesso vale per molte altre malattie e condizioni che coinvolgono l’infiammazione.

Leggi abstract dell’articolo:
Therapeutic-Gas-Responsive Hydrogel
J. Park, S. Pramanick, D. Park, J. Yeo, J. Lee, H. Lee, W. J. Kim
Adv. Mater. 2017, 1702859. https://doi.org/10.1002/adma.201702859

Fonte: MedGadget

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Un nuovo farmaco rallenta la degenerazione maculare senile.

Posted by giorgiobertin su ottobre 14, 2017

Uno studio internazionale condotto dai ricercatori del Centre for Eye Research Australia (CERA) ha trovato un modo per rallentare la progressione della degenerazione maculare associata all’età (AMD) o senile – una delle cause più comuni della perdita di vista nelle persone di età superiore ai 50 anni .

macular-degeneration-6-638

Lo studio clinico di fase 2 (FILLY) è stato sponsorizzato da Apellis Pharmaceuticals e ha incluso 246 pazienti in 40 centri, di cui sette in Australia. “Negli ultimi dieci anni abbiamo fatto enormi progressi nel trattamento delle complicazioni dell’AMD secca o atrofica, caratterizzata da un assottigliamento progressivo della retina centrale, che risulta scarsamente nutrita dai capillari (poco efficienti) e, di conseguenza, si atrofizza (muoiono le cellule nervose fotosensibili),“, afferma il professor Robyn Guymer dell’University of Melbourne. “Ora stiamo dirigendo la nostra attenzione al trattamento della forma più grave della malattia, detta “umida o essudativa”, meno frequente, ma più rapida nell’evoluzione”.

Apellis Pharmaceuticals ha sviluppato un nuovo composto denominato “complement factor 3 (C3) inhibitor APL-2” per il trattamento di questi pazienti. Sulla base dei risultati molto positivi, Apellis intende procedere con gli studi di Fase 3 al più presto.

Fonte ed approfondimenti: Centre for Eye Research Australia (CERA)

Apellis Pharmaceuticals Announces that APL-2 Met its Primary Endpoint in a Phase 2 Study in Patients with Geographic Atrophy, an Advanced Form of Age-Related Macular Degeneration – Statistically Significant Slowing of Disease Progression Seen at 12 Months

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Linee guida sulla terapia immunosoppressiva nel trapianto di rene.

Posted by giorgiobertin su ottobre 14, 2017

Sono state pubblicate a cura di NICE le linee guida sulla terapia immunosoppressiva per prevenire il rigetto nel trapianto di rene sia negli adulti che nei bambini e nei giovani.

immunosuppressive therapy for kidney transplant

Le terapie sono: basilimimab (Simulect, Novartis Pharmaceuticals), tacrolimus a rilascio immediato (Adoport, Capexion, Modigraf, Prograf, Tacni, Vivadex), mycophenolate mofetil (versioni Cellcept e non marcate), immunoglobuline (Thymoglobuline), rilascio prolungato tacrolimus (Advagraf, Envarsus), micofenolato sodico (Myfortic Novartis Pharmaceuticals, Ceptava), sirolimus (Rapamune), everolimus (Certican) e belatacept (Nulojix).

Scarica e leggi i documenti in full text:

Immunosuppressive therapy for kidney transplant in adults – Technology appraisal guidance [TA481] Published date: 11 October 2017

Immunosuppressive therapy for kidney transplant in children and young people – Technology appraisal guidance [TA482] Published date: 11 October 2017

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Cancro al seno: Un sottoprodotto del colesterolo favorisce le metastasi.

Posted by giorgiobertin su ottobre 13, 2017

I livelli alti di colesterolo sono stati associati con il cancro al seno che si diffonde in altre parti del corpo. Medici e ricercatori non ne sanno la causa di questo collegamento. Ora un nuovo studio dei ricercatori dell’Università di Illinois ha scoperto che il colpevole è un sottoprodotto del metabolismo del colesterolo che agisce sulle cellule immunitarie specifiche in modo da facilitare la diffusione del cancro invece di fermarla.

Lo studio, pubblicato sulla rivista “Nature Communications“, identifica nuovi potenziali bersagli farmacologici che potrebbero inibire le azioni del sottoprodotto del colesterolo, una molecola chiamata 27HC.


Stopping the Spread of Breast Cancer: Cholesterol By-Product Offers New Target for Treatment

Inibendo l’enzima che attiva 27HC, abbiamo trovato un effetto soppressore sulla metastasi del cancro al seno. Ciò suggerisce che un trattamento farmacologico destinato a questo enzima potrebbe essere una terapia efficace“, ha dichiarato Amy Baek.
Normalmente, il sistema immunitario del corpo ha la capacità di attaccare il cancro, ma abbiamo scoperto che 27HC funziona sulle cellule immunitarie per ingannarle, facendo passare le cellule del cancro come cellule buone”.
Un video del prof. Erik Nelson descrive lo studio su YouTube.

Poiché 27HC agisce attraverso il sistema immunitario, e non sul cancro della mammella stesso, i ricercatori ritengono che i loro risultati abbiano un’ampia applicabilità per i tumori solidi. Gli esperimenti condotti sul cancro del colon, ancro al polmone, melanoma e cancro al pancreas ha evidenziato che 27HC aumentava le metastasi per tutti i tipi di tumore, suggerendo che un trattamento destinato a 27HC potrebbe essere efficace in diversi tipi di cancro.

Speriamo di sviluppare farmaci o piccole molecole per inibire 27HC“, ha detto Nelson. “Nel frattempo, esistono farmaci di abbassamento del colesterolo disponibili sul mercato: le statine. I pazienti affetti da tumore con colesterolo alto dovrebbero parlare con i loro medici“.

Leggi il full text dell’articolo:
The cholesterol metabolite 27 hydroxycholesterol facilitates breast cancer metastasis through its actions on immune cells
Amy E. Baek, Yen-Rei A. Yu, Sisi He, Suzanne E. Wardell, Ching-Yi Chang, Sanghoon Kwon, Ruchita V. Pillai, Hannah B. McDowell, J. Will Thompson, Laura G. Dubois, Patrick M. Sullivan, Jongsook K. Kemper, Michael D. Gunn, Donald P. McDonnell & Erik R. Nelson
Nature Communications 8, Article number: 864 Published online: 11 October 2017

Fonte: Università di Illinoisvideo

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Creata fibra ottica che trasmette luce e farmaci nel corpo.

Posted by giorgiobertin su ottobre 12, 2017

Una fibra ottica flessibile e biodegradabile che può fornire luce nel corpo per applicazioni mediche è l’ultimo lavoro di una collaborazione tra ingegneri elettrici e ingegneri dei biomateriali dell’Istituto di Ricerca dei Materiali del “Penn State’s Materials Research Institute” coordinati dal prof. Jian Yang.

La capacità di fornire luce nel corpo è importante per la chirurgia laser, l’attivazione di farmaci, l’immagine ottica, la diagnosi della malattia e l’optogenetica (scienza emergente che combina tecniche ottiche e genetiche di rilevazione, allo scopo di sondare circuiti neuronali all’interno di cervelli di mammiferi). Fornire luce nel corpo è però molto difficile e richiede l’impianto di una fibra ottica in vetro.

Biomaterials

Yang e il suo team hanno creato in precedenza un polimero basato sul citrato, un ingrediente naturale chiave nel metabolismo, che è stato sviluppato come una piattaforma generale per applicazioni biomediche, come viti ossee biodegradabili per la fissazione dell’osso, scaffoidi per l’ingegneria dei tessuti e nanoparticelle per la consegna di farmaci terapeutici a lento rilascio. Ora sono riusciti a realizzare sempre con  il polimero a base di citrato una fibra ottica biodegradabile che può piegarsi ed allungarsi e trasmettere la luce.

Poiché il materiale è non tossico e biodegradabile, la fibra a base di citrato potrebbe essere lasciata all’interno del corpo per lunghi periodi senza la necessità di una seconda operazione per rimuoverla“, ha detto Yang. “Oltre al sensore di rilevamento delle immagini, possiamo aggiungere sostanze chimiche terapeutiche, farmaci o molecole biologiche per il trattamento delle malattie“.

La pubblicazione del lavoro è stata fatta sulla rivista “Biomaterials“.

Leggi abstract dell’articolo:
Flexible biodegradable citrate-based polymeric step-index optical fiber
Dingying Shan, Chenji Zhang, Surge Kalaba, Nikhil Mehta, Jian Yang
Biomaterials, Volume 143, October 2017, Pages 142-148

Fonte: Penn State’s Materials Research Institute

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Menopausa e rischio Alzheimer.

Posted by giorgiobertin su ottobre 11, 2017

La menopausa causa cambiamenti metabolici nel cervello che possono aumentare il rischio della malattia di Alzheimer. Ad affermarlo uno studio condotto dai ricercatori del Weill Cornell Medicine e dell’University of Arizona Health Sciences pubblicato sulla rivista “PloS One“.

I risultati potrebbero aiutare a risolvere un mistero di lunga data sull’Alzheimer, vale a dire perché le donne incoprrono in questa malattia neurodegenerativa più spesso rispetto agli uomini, anche tenendo conto del fatto che le donne in media vivono più a lungo. I ricercatori affermano che i risultati possono portare allo sviluppo di test di screening e di interventi precoci per invertire o rallentare i cambiamenti metabolici della malattia.

menopause-Alzheimer
The scan to the left shows brain activity (e.g., metabolism) in a premenopausal woman; the scan to the right shows brain activity in a postmenopausal woman. The color scale reflects brain activity, with brighter colors indicating more activity, and darker colors indicating lower activity. The scan to the right (menopause) looks ‘greener’ and overall darker, which means that the woman’s brain has substantially lower brain activity (more than 30 percent less) than the one to the left (no signs of menopause).

Per lo studio, la  professoressa Mosconi e i suoi colleghi  hanno utilizzato la tomografia a emissione di positroni (PET) per misurare l’uso del glucosio – una fonte di combustibile principale per l’attività cellulare – nel cervello di 43 donne sane di età compresa tra 40 e 60 anni. Di questi, 15 erano in pre-menopausa, 14 erano in peri-menopausa e 14 erano in stato menopausale. Dai risultati è emerso che le donne che erano entrate in menopausa o che erano in peri-menopausa avevano livelli del metabolismo del glucosio significativamente più bassi in diverse regioni del cervello chiave rispetto a quelle che erano pre-menopausa. Questo stato di “ipometabolismo” si ritrova nel cervelli dei pazienti nelle prime fasi dell’Alzheimer – e anche nei topi da esperimento con la malattia.

I nostri risultati mostrano che la perdita di estrogeni nella menopausa non solo diminuisce la fertilità“, ha affermato la dottoressa Mosconi, “.. ma significa anche la perdita di un elemento neuroprotettivo chiave nel cervello femminile e una maggiore vulnerabilità all’invecchiamento del cervello e alla malattia di Alzheimer.

I risultati aumentano l’evidenza di una connessione fisiologica tra la menopausa e l’Alzheimer. Gli stessi autori sulla rivista “Neurology” di settembre hanno pubblicato uno studio che collega la menopausa ad un aumento dell’accumulo della proteina amiloide beta associata all’Alzheimer nel cervello.

I ricercatori ora intendono espandere il loro gruppo di pazienti e sperano anche di effettuare analisi più lunghe e più complete dei marcatori neurali e metabolici durante e dopo la menopausa.

Leggi il full text degli articoli:
Perimenopause and emergence of an Alzheimer’s bioenergetic phenotype in brain and periphery
Lisa Mosconi , Valentina Berti, Crystal Guyara-Quinn, Pauline McHugh, Gabriella Petrongolo, Ricardo S. Osorio, Christopher Connaughty, Alberto Pupi, Shankar Vallabhajosula, Richard S. Isaacson, Mony J. de Leon, Russell H. Swerdlow, Roberta Diaz Brinton
Plos One Published: October 10, 2017 https://doi.org/10.1371/journal.pone.0185926

Sex differences in Alzheimer risk
Lisa Mosconi, et al.
Neurology Published online before print August 30, 2017, doi: http:/​/​dx.​doi.​org/​10.​1212/​WNL.​0000000000004425

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Nuova ricerca per combattere il cancro al pancreas.

Posted by giorgiobertin su ottobre 7, 2017

Un team di ricercatori del Data Center presso la Columbia University coordinati dal prof. Danino, ha dimostrato che i batteri nei tumori del pancreas degradano un farmaco usato come chemioterapico per curare i pazienti che hanno il cancro al pancreas, la Gemcitabina.

Tal_Danino Prof. Tal Danino

I risultati dello studio sono stati pubblicati nella rivista “Science“. Lo studio può portare a sperimentazioni cliniche negli esseri umani. E se si trovano antibiotici per uccidere i batteri nei pazienti pancreatici, la chemioterapia può diventare più efficace, dando a questi pazienti più speranza e più vita.

La comprensione della microbiologia tumorale ci aiuterà a migliorare i nostri trattamenti chemioterapici esistenti per i pazienti affetti da tumore“, afferma Danino.

Leggi abstract dell’articolo:
Potential role of intratumor bacteria in mediating tumor resistance to the chemotherapeutic drug gemcitabine
BY LEORE T. GELLER, MICHAL BARZILY-ROKNI, TAL DANINO,…….TODD R. GOLUB, RAVID STRAUSSMAN
Science 15 SEP 2017 : 1156-1160

Fonte:  Data Center – Columbia University

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Un test rivela i batteri antibiotico resistenti.

Posted by giorgiobertin su ottobre 5, 2017

A causa di un uso eccessivo e di un uso improprio, gli antibiotici stanno perdendo la loro efficacia. Molte specie di batteri si sono evolute creando una resistenza agli antibiotici comunemente usati e ai multifarmaci. Un grosso problema del nostro tempo che affligge ospedali e centri di cura. Il mese scorso, l’Organizzazione mondiale della sanità ha emesso un avviso terribile: il mondo sta esaurendo gli antibiotici.

Bacteria_Antibiotics
A visualization of how the antibiotic resistance test works. Credit: Caltech

Un nuovo test sviluppato presso il Caltech (California Institute of Technology) che identifica batteri resistenti agli antibiotici in ben 30 minuti, potrebbe aiutare i medici professionisti nella scelta di quali antibiotici utilizzare per trattare per esempio un’infezione. La nuova procedura  è stata pubblicata su “Science Translational Medicine“.

Il test si basa sul principio che i batteri tipici replicano il loro DNA (in preparazione per la divisione cellulare) meno bene in una soluzione antibiotica, con conseguente presenza di meno marcatori del DNA. Tuttavia, se i batteri sono resistenti all’antibiotico, la loro replicazione del DNA non è ostacolata e il test rivelerà i numeri di marcatori del DNA sia nelle soluzioni trattate che non trattate.

Il test è stato sperimentato su 54 campioni di urina di pazienti affetti da infezioni delle vie urinarie (urinary tract infections – UTIs) causate da batteri Escherischia coli, i risultati delle prove avevano una corrispondenza del 95 per cento rispetto a quelli ottenuti utilizzando il test standard di due giorni, che è considerato il gold standard per l’accuratezza.

Leggi abstract dell’articolo:
Rapid pathogen-specific phenotypic antibiotic susceptibility testing using digital LAMP quantification in clinical samples
N.G. Schoepp el al.
Science Translational Medicine 04 Oct 2017: Vol. 9, Issue 410, eaal3693. http://stm.sciencemag.org/content/9/410/eaal3693

Fonte: Caltech (California Institute of Technology)

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Nobel per la chimica 2017 alla crio-microscopia elettronica.

Posted by giorgiobertin su ottobre 4, 2017

Premiati Jacques Dubochet (svizzero), Joachim Frank (americano) e Richard Henderson (inglese), per il loro contributo allo sviluppo della crio-microscopia elettronica, una tecnica che permette di ricostruire la struttura tridimensionale delle molecole con dettaglio atomico e che negli ultimi anni ha avuto un impatto enorme negli studi di biologia e farmacologia.
Questo metodo ha spostato la biochimica in una nuova era”, spiega la Royal Swedish Academy of Sciences nelle sue motivazioni per l‘assegnazione.

microscopia elettronica

La crio-microscopia elettronica ha permesso di ricostruire con grande dettaglio la struttura di molecole molto complesse: a sinistra, il complesso proteico che regola i ritmi circadiani; al centro, la molecola che regola la percezione della pressione dell’aria e consente il corretto funzionamento dell’udito; a destra, il virus Zika (Credit: Johan Jarnestad/The Royal Swedish Academy of Sciences)

Si tratta di una tecnica di osservazione al microscopio che rende possibile visualizzare le biomolecole, come le proteine, ma anche il DNA o l’RNA, dopo averle “congelate” molto velocemente, con il metodo della vitrificazione. In questo modo si preserva la loro forma naturale ed è possibile osservare nel dettaglio le relazioni spaziali tra le diverse molecole.
Tecniche come questa hanno rivoluzionato la precisione della microscopia elettronica, che da tecnica utilizzata per vedere ammassi confusi è divenuta un modo per osservare la struttura atomica delle molecole.

The Nobel Prize in Chemistry 2017

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Sintetizzate nuove molecole dal luppolo in grado di contrastare i tumori.

Posted by giorgiobertin su ottobre 3, 2017

I ricercatori dell’Università di Pisa in collaborazione con il laboratorio di biologia vascolare e angiogenesi di MultiMedica e con l’Università dell’Insubria di Varese, hanno valutato le proprietà anti-angiogenetiche di alcuni derivati sintetici dello xantumolo, scoprendo che due di essi sono in grado di esercitare un’attività anti-angiogenetica maggiore rispetto al principio contenuto nel fitocomposto naturale, che si trova nel luppolo, e quindi nella birra.

luppolo-derivati Credit image Università di Pisa.

Questa ricerca – spiega il professor Rossello coordinatore del progetto – ha avuto l’obiettivo di progettare e sviluppare modificazioni strutturali della molecola dello xantumolo per migliorarne le proprietà anti angiogeniche mantenendo la sua bassa tossicità. Lo studio, durato quattro anni, ha evidenziato che i nuovi Xantumoli possiedono una capacità di riduzione dell’angiogenesi dell’80% in test sperimentali e sono risultati particolarmente efficaci nell’interferire con funzioni chiave della cellula endoteliale (struttura di base cellulare che costituisce i vasi sanguigni tumorali), quali la proliferazione, l’adesione, la migrazione, l’invasione e la formazione di strutture simil-capillari”.

Questi nostri risultati – conclude il docente dell’Università di Pisa – aprono la strada per lo sviluppo futuro su più ampia scala di analoghi sintetici dello Xantumolo da sperimentare come possibili agenti chemiopreventivi efficaci, alternativi e a basso costo“.

Il passo successivo, affermano i ricercatori, sarà quello di testare i più attivi derivati brevettati del luppolo in modelli cellulari complessi e individuare i principali interruttori molecolari coinvolti nel loro effetto anti-angiogenico e anti-tumorale come possibili bersagli da colpire, sia in approcci terapeutici sia di prevenzione.

Leggi abstract dell’articolo:
Synthesis and antiangiogenic activity study of new hop chalcone Xanthohumol analogues
Elisa Nuti, Barbara Bassani, Caterina Camodeca, Lea Rosalia,… Armando Rossello
European Journal of Medicinal Chemistry, Volume 138, 29 September 2017, Pages 890-899https://doi.org/10.1016/j.ejmech.2017.07.024

Fonte: Comunicato stampa Università di Pisa

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FDA approva nuovo trattamento per il cancro al seno metastatico.

Posted by giorgiobertin su settembre 29, 2017

L’US Food and Drug Administration ha approvato oggi Verzenio (abemaciclib) per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma mammario positivo ai recettori ormonali: (HR) positivo, e recettore del fattore di crescita epidermico umano 2 (HER2). Verzenio è approvato per essere somministrato in combinazione con una terapia endocrina, chiamata fulvestrant.

Verzenio appartiene ad una nuova classe di medicinali chiamati inibitori CDK 4/6 e che sono enzimi che prevengono la divisione cellulare delle cellule del tumore, prevenendone così la crescita.


The Role of CDK 4/6 Inhibitors in the Management of Breast Cancer

Verzenio offre una nuova opzione di trattamento mirata per alcuni pazienti con tumore al seno che non rispondono al trattamento e, a differenza di altri farmaci della stessa classe, può essere somministrato come trattamento autonomo a pazienti precedentemente trattati con terapia endocrina e chemioterapia” – ha affermato il prof. Richard Pazdur dell’FDA.

La sicurezza e l’efficacia di Verzenio in associazione con fulvestrant sono stati studiati in uno studio randomizzato di 669 pazienti con carcinoma mammario HR-positivo e HER2-negativo che avevano progredito dopo il trattamento con terapia endocrina.
Verzenio e prodotta da Eli Lilly and Company.

Leggi Comunicato FDA:
FDA approves new treatment for certain advanced or metastatic breast cancers

European Pharmaceutical Review

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NICE: Le infezioni dell’orecchio non hanno bisogno di antibiotici.

Posted by giorgiobertin su settembre 22, 2017

Ai bambini con infezioni dell’orecchio comune (otite media acuta) non dovrebbero essere somministrati antibiotici, ad eccezione di casi particolari, quelli che sono molto malati o che presentano sintomi di malattia grave.

La linea guida prodotta da NICE in formato provvisorio, possibili commenti entro il 19 ottobre 2017,  dice che i genitori dovrebbero trattare le infezioni con paracetamolo o ibuprofene – antidolorifici a dosaggio adeguato per via sistemica.

Gli antibiotici non sono efficaci contro le infezioni virali causate per esempio dal freddo, l’influenza, la bronchite ed altre infezioni comprese quelle dell’orecchio. L’assunzione di antibiotici può avere effetti collaterali dannosi per adulti e bambini” – afferma il professor Gillian Leng del National Institute for Health and Care Excellence (Nice).

otite

I ricercatori affermano che circa il 60% dei bambini mostrerà segni di miglioramento – come meno dolore – entro 24 ore, anche se non hanno preso antibiotici. Gli antibiotici vanno prescritti se i sintomi non migliorano o peggiorano entro tre giorni.

“Siamo tutti troppo consapevoli dei pericoli che stiamo affrontando con la resistenza agli antibiotici, quindi è fondamentale che questi farmaci siano usati solo quando è strettamente necessario. L’evidenza dimostra che gli antibiotici non sono necessari alla maggior parte dei bambini e dei giovani con infezioni dell’orecchio medio. Dobbiamo assicurarci che le persone che li utilizzano ne abbiano veramente bisogno, la routine di prescrizione in tutti i casi non è appropriata” – afferma il professor Gillian Leng.

Scarica e leggi il documento in full text:
Otitis media (acute): antimicrobial prescribing: Draft guidance consultation

 

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Nuovi target per terapie contro il cancro.

Posted by giorgiobertin su settembre 21, 2017

Si è aperto un nuovo percorso per combattere il cancro, i ricercatori dell’Raymond and Ruth Perelman School of Medicine presso l’University of Pennsylvania hanno trovato un modo per intervenire su un enzima PPT1 (palmitoyl-protein thioesterase 1), che è fondamentale per la crescita del tumore, bloccandone il meccanismo di base. I ricercatori hanno potuto constatare tutto questo dagli esperimenti sviluppando un farmaco (DQ661) che inibisce con successo la crescita tumorale del melanoma, del cancro pancreatico e del tumore al colon-retto nei topi. La rivista “Cancer Discovery” ha pubblicato i risultati.

ppt1
A model of Penn’s new approach using DQ611 to target PPT1, which inhibits both mTOR and autophagy

Sappiamo che l’autofagia (meccanismo cellulare di rimozione selettiva di componenti citoplasmatici danneggiati) è un meccanismo importante per la resistenza al cancro, ma ci sono pochissimi modi per bloccarla. Questo è il primo approccio mirato ad inibire il lisosoma per bloccare l’autofagia“, ha dichiarato il prof. Amaravadi.

Il farmaco sperimentato è chiamato DQ661 e si rivolge specificamente all’enzima PPT1 che controlla sia il mTOR (rapamycin) che l’autofagia. Questo studio suggerisce che i farmaci che hanno come target PPT1 potrebbero migliorare i risultati per i pazienti affetti da tumore. DQ661 è una forma dimerica del farmaco antimalarico quinacrina, due molecole di quinacrina legata insieme ad un link speciale.

Numerosi farmaci che agiscono su mTOR sono approvati per pazienti affetti da tumore da parte della US Food and Drug Administration; ma mirando solo a mTOR e non anche all’autofagia, rendono il tumore resistente ai trattamenti.
mTOR e autofagia non sono in opposizione l’uno conl’altro come si è sempre pensato, sono in realtà complementari perché l’autofagia fornisce le sostanze nutritive che permettono alla mTOR di dirigere la crescita cellulare. Tutto avviene all’interno della cellula chiamata Lisosoma.

Leggi abstract dell’articolo:
A unified approach to targeting the lysosome’s degradative and growth signaling roles.
Vito W. Rebecca, Michael C. Nicastri, Noel McLaughlin, Colin Fennelly, Quentin McAfee, Amruta Ronghe,….Jeffrey D. Winkler and Ravi K. Amaravadi
Cancer Discov September 12 2017 DOI: 10.1158/2159-8290.CD-17-0741

Fonte: Raymond and Ruth Perelman School of Medicine presso l’University of Pennsylvania

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Nuova cura contro il cancro al polmone.

Posted by giorgiobertin su settembre 11, 2017

Sono stati presentati al congresso della Società europea di oncologica medica – Esmo 2017 (European Society of Clinical Oncology), che si svolge a Madrid, i risultati dello studio PACIFIC – questo il nome dello studio clinico di fase III.  Lo studio è stato guidato dal Moffitt Cancer Center di Tampa, in Florida, e ha coinvolto 235 centri di 26 paesi. Per la prima volta per il cancro al polmone è stato testato il farmaco immunoterapico durvalumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD-L1.

Il durvalumab agisce bloccando un recettore, presente sulle cellule tumorali, chiamato Pd-L1 (è proprio questo recettore che “disinnesca” i linfociti T, rendendoli inattivi: in questo modo il farmaco fa sì che i linfociti T si riattivino e attacchino di nuovo il tumore.

Durvalumab

La sperimentazione è stata condotta su 713 pazienti già trattati con chemioterapia a base di platino e radioterapia.  Dai risultati, pubblicati sulla rivista “New England Journal of Medicine“, è emerso in media una sopravvivenza libera da progressione della malattia di 16,8 mesi nel gruppo trattato con durvalumab, rispetto a 5,6 mesi del placebo: circa il triplo. “Durvalumab diminuisce la probabilità di progressione del 48%, con miglioramenti in tutti i sottogruppi di pazienti”, ha detto il prof. Luis Paz-Ares.
Il farmaco potrebbe agire su eventuali micrometastasi già diffuse nell’organismo, sebbene troppo piccole per essere rilevate dagli strumenti diagnostici.
E’ stato anche visto che la radioterapia eseguita in concomitanza con l’immunoterapia può aumentare l’efficacia di quest’ultima nello stimolare il sistema immunitario.

Leggi abstract dell’articolo:
Durvalumab after Chemoradiotherapy in Stage III Non–Small-Cell Lung Cancer
Scott J. Antonia, Augusto Villegas,……and Mustafa Özgüroğlu, for the PACIFIC Investigators
NEJM September 8, 2017 DOI: 10.1056/NEJMoa1709937

AstraZeneca; PACIFIC ClinicalTrials.gov number, NCT02125461.)

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Infezioni del tratto urinario, Fda approva nuovo farmaco.

Posted by giorgiobertin su settembre 9, 2017

La U.S. Food and Drug Administration ha approvato Vabomere per i pazienti adulti con complicanze e infezioni del tratto urinario (cUTI), tra cui un tipo di infezione renale, pielonefrite, causata da batteri specifici. Vabomere è un farmaco contenente meropenem, antibatterico e vaborbactam, che inibisce determinati tipi di meccanismi di resistenza utilizzati dai batteri.

Vabomere

La sicurezza e l’efficacia di Vabomere sono state valutate in uno studio clinico con 545 adulti con cUTI, inclusi quelli con pielonefrite. Alla fine del trattamento endovenoso con Vabomere, circa il 98 per cento dei pazienti trattati con Vabomere non aveva più infezione nella coltura delle urina, rispetto a circa il 94 per cento dei pazienti trattati con piperacillina/tazobactam, un altro farmaco antibatterico.
Vabomere è prodotto da Rempex Pharmaceuticals.

Comunicato stampa FDA:
FDA approves new antibacterial drug

FDA Approval of VABOMERE™ (meropenem and vaborbactam) – Rempex Pharmaceuticals

www.vabomere.com for the full prescribing information.

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Cancro alla prostata: scoperto come ridurre le recidive.

Posted by giorgiobertin su settembre 8, 2017

In uno studio approfondito, un team internazionale di ricercatori guidato da scienziati britannici dell’University of Surrey ha studiato l’impatto della terapia anti-ormonale [androgen-deprivation therapy (ADT)] su campioni prelevati da pazienti con cancro alla prostata.

prostate-cancer

La terapia anti-ormonale è un trattamento comunemente prescritti per il cancro della prostata, che aiuta a ridurre i livelli di ormoni maschili – che stimolano le cellule tumorali a crescere – nella ghiandola. I ricercatori hanno scoperto che una conseguenza della terapia anti-ormone è l’attivazione dell’enzima riparazione del DNA, PARP.
L’attivazione di PARP permette alle cellule tumorali di resistere alla terapia anti-ormonale, e sviluppare una forma più aggressiva della malattia.

I ricercatori hanno scoperto che la prescrizione di inibitori PARP, un farmaco comunemente usato nel cancro al seno, al fianco di terapia anti-ormonale può essere efficace nel ridurre le recidive di cancro della prostata.

Il cancro della prostata è una malattia devastante, con un tasso di mortalità elevato. La nostra scoperta contribuirà a porre rimedio a questa e ad aumentare le possibilità di sopravvivenza per le migliaia di uomini che hanno contratto la malattia ogni anno” –  afferma il prof. Mohammad Asim.
Il passo successivo è quello di effettuare studi clinici per testare se questa combinazione di trattamento è sicura nei pazienti”.

Nuova ed entusiasmante scoperta che offre speranza a migliaia di maschi e limiterà la ricorrenza del cancro alla prostata. I risultati sono stati pubblicati su “Nature Communications“.

Leggi il full text dell’articolo:
Synthetic lethality between androgen receptor signalling and the PARP pathway in prostate cancer
Mohammad Asim, Firas Tarish[…]Thomas Helleday
Nature Communications 8, 374 doi:10.1038/s41467-017-00393-y

Fonte: University of Surrey

 

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Anticoagulanti: Pronta la versione sintetica dell’eparina.

Posted by giorgiobertin su settembre 7, 2017

Una versione sintetica di eparina a basso peso molecolare è pronta per gli studi clinici e lo sviluppo come farmaco per i pazienti con disturbi di coagulazione e quelli sottoposti a procedure come la dialisi renale, chirurgia a bypass cardiaco, impianto di stent e sostituzione del ginocchio e dell’anca.

eparina-sintetica
Synthetic low molecular weight heparin proven safe and effective in preclinical trials. Credit: Rensselaer Polytechnic Institute

L’eparina a basso peso molecolare è ottenuta naturalmente attraverso l’estrazione dall’intestino dei suini; la versione sintetica offre diversi vantaggi: un rischio minore di contaminazione nella produzione e, a differenza della sua controparte naturale, è stata progettata per essere più sicura per i pazienti con insufficienza renale.

I risultati degli studi preclinici, che dimostrano la sicurezza e l’efficacia del composto sintetico nei modelli animali di trombosi venosa profonda e altre malattie, sono pubblicati sulla rivista “Science Translational Medicine“.

Abbiamo snellito e alterato la struttura molecolare dell’eparina a basso peso molecolare in modo da migliorare notevolmente la funzione del farmaco e renderlo più conveniente da sintetizzare. Abbiamo sviluppato tecniche sofisticate di NMR e di spettrometria di massa che garantiscono l’alta qualità e la purezza nella sintesi” – afferma il prof. Xing Zhang del Rensselaer Polytechnic Institute (RPI).

Leggi abstract dell’articolo:
Synthetic oligosaccharides can replace animal-sourced low–molecular weight heparins.
Yongmei Xu et al.
Science Translational Medicine, Vol. 9, Issue 406, eaan5954 – 06 September 2017 DOI: 10.1126/scitranslmed.aan5954

Fonte: Rensselaer Polytechnic Institute (RPI).

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Nuovo farmaco per fermare la crescita del cancro al seno ER-positivo.

Posted by giorgiobertin su settembre 2, 2017

I ricercatori del UT Health San Antonio ed altre istituzioni partner hanno sintetizzato un nuovo agente di prima classe che ha interrotto la crescita del cancro al seno positivo (ER-positivo). Il nuovo prodotto è una molecola denominata ERX-11 e le sue funzionalità sono state descritte in un articolo pubblicato sulla rivista “eLife“.

Vadlamudi_breast_cancer_cells

La maggior parte dei tumori al seno nelle donne richiede l’estrogeno o il progesterone – i due ormoni femminili – per crescere. Per trattare i tumori ormonali, è necessario bloccare l’ormone o bloccare il recettore che riceve l’ormone per prevenire lo sviluppo del cancro. In molti pazienti i tumori diventano resistenti alla terapia attuale e i tumori si ripetono. Il nostro team ha scoperto una nuova molecola che blocca la segnalazione del recettore degli estrogeni che si verifica nei tumori resistenti e ha testato una nuova molecola negli studi preclinici in laboratorio“. Ha affermato il prof. Ratna Vadlamudi, – uno degli autori.

Lo sviluppo di questo farmaco è importante perché si rivolge a un sito unico del recettore estrogeno e blocca le sue interazioni con proteine ​​critiche che contribuiscono alla progressione del cancro al seno. Questo farmaco sarà utile nel trattamento di tumori al seno sensibili alle terapie attuali e resistenti alle terapie. Ci aspettiamo che le sperimentazioni umane inizino presto” – conclude Vadlamudi.

Scarica e leggi il documento in full text:
Estrogen receptor coregulator binding modulators (ERXs) effectively target estrogen receptor positive human breast cancers
Ganesh V Raj Is a corresponding author Gangadhara Reddy Sareddy Shihong Ma,…. et al.
eLife 2017;6:e26857 DOI: 10.7554/eLife.26857

Fonte: UT Health Science Center San Antonio

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FDA: Approvata la prima terapia genica contro la leucemia.

Posted by giorgiobertin su agosto 31, 2017

L’US Food and Drug Administration (FDA) ha reso disponibile un nuovo farmaco per la prima terapia genica per il trattamento dei bambini con una forma di leucemia linfatica acuta (ALL).

Il farmaco prodotto da Novartis e denominato Kymriah (tisagenlecleucel – CTL019) sospensione per iniezione endovenosa, è una immunoterapia autologa a cellule T geneticamente modificata. Ogni dose di Kymriah è un trattamento personalizzato creato utilizzando le cellule T del singolo paziente, un tipo di globuli bianchi noti come linfociti.  I linfociti T del paziente subiscono un processo di modificazione genetica presso un centro specializzato che è in grado di inserire un nuovo gene. Tale gene contiene una proteina precisa e specifica (CAR o chimeric antigen receptor) in grado di direzionare il linfocita verso le cellule tumorali, sulle quali è presente l’antigene CD19, e che causano questo particolare tipo di leucemia e distruggerle. Dopo aver subito questa modifica, i linfociti vengono infusi nel paziente per ottenere l’effetto terapeutico.

kymriah

La sicurezza e l’efficacia di Kymriah sono stati dimostrati in uno studio clinico multicentrico su 63 pazienti pediatrici e giovani adulti con precursore ALL cellule B recidivato o refrattario (Phase II ELIANA trial). Il tasso di remissione globale entro tre mesi dal trattamento è stato dell’83%.

E’ la prima terapia genica disponibile negli Stati Uniti, e promuove un nuovo approccio al trattamento del cancro e di altre malattie gravi. Il prezzo è di 475.000 dollari.

Comunicato stampa FDA:
FDA approval brings first gene therapy to the United States – 30 agosto 2017

Phase II ELIANA trial

KYMRIAH

Novartis

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Un farmaco riduce l’infiammazione e previene infarto, ictus e cancro.

Posted by giorgiobertin su agosto 30, 2017

I ricercatori del Center for Cardiovascular Disease Prevention-  Brigham and Women’s Hospital hanno presentato al Congresso della Società Europea di Cardiologia, che si tiene a Barcellona, Spagna dal 26 al 30 agosto, i risultati dello studio denominato CANTOS (Canakinumab Anti-inflammatory Thrombosis Outcomes Study) su un farmaco che potrebbe “spegnere” il processo infiammatorio.


Paul Ridker, MD recaps the results of the CANTOS trial – The Canakinumab Anti-Inflammatory Thrombosis Outcomes Study presented at ESC Congress 2017.

Dai risultati dello studio è emerso che il canakinumab, anticorpo monoclonale anti interleuchina 1β prodotto da Novartis, finora largamente impiegato nel trattamento di malattie infiammatorie autoimmuni come l’artrite reumatoide, potrebbe essere utile anche nella riduzione dell’infiammazione.

Nella sperimentazione il farmaco è stato somministrato ad oltre diecimila pazienti con infarto pregresso e alti livelli di proteina C-reattiva ad alta sensibilità. I pazienti sono stati poi suddivisi in diversi gruppi e seguiti dai ricercatori per quattro anni: alcuni hanno ricevuto il trattamento con canakinumab, altri un placebo.

Alla fine del periodo d’osservazione è emerso che nel gruppo di pazienti che avevano ricevuto la cura anti infiammatoria c’era stata una diminuzione del 15% dell’incidenza del rischio vascolare, inclusi infarti e ictus, e si era ridotto del 30% il ricorso a interventi come bypass e altre pratiche chirurgiche cardiache. Ma non solo: anche il numero di morti per tumore, in particolare di quello ai polmoni, era diminuito.

Per la prima volta siamo stati in grado di dimostrare che una molecola è in grado di agire sull’infiammazione e può ridurre il rischio di eventi cardiovascolari gravi, senza agire sui livelli di colesterolo”, ha affermato il prof. Ridker. Si apre forse una nuova sulla cardiologia cardiovascolare (video).

Leggi abstract degli articoli:
Anti-Inflammatory Therapy with Canakinumab for Atherosclerotic Disease
Ridker PM et al.
New England Journal of Medicine August 27, 2017 DOI: 10.1056/NEJMoa1707914

Effects of Interleukin-1b Inhibition with Canakinumab on Incident Lung Cancer in Patients with Atherosclerosis: Exploratory Results from a Randomised Double-blind Placebo Controlled Trial
Prof Paul M Ridker, MD’Correspondence information about the author Prof Paul M RidkerEmail the author Prof Paul M Ridker, Jean G MacFadyen, BA, Tom Thuren, MD, Brendan M Everett, MD, Prof Peter Libby, MD*,, Prof Robert J Glynn, ScD* on behalf of the show CANTOS Trial Group†
Lancet Published: 27 August 2017 DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)32247-X

CANTOS trial (ClinicalTrials.gov identifier: NCT01327846),

Fonte: Center for Cardiovascular Disease Prevention-  Brigham and Women’s Hospital

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Creati nuovi farmaci anticancro.

Posted by giorgiobertin su agosto 15, 2017

I ricercatori del Boise State University hanno creato farmaci anticancro che possono uccidere le cellule tumorali di 58 dei 60 tipi di tumori conosciuti dal National Cancer Institutes NCI-60 panel, che attaccano 9 sistemi e organi del corpo umano.

Lo studio pubblicato sulla rivista “BMC Cancer” a cura dei professori Abdelkrim Alileche e Greg Hampikian riporta che due farmaci, 9R e 9S1, sono effettivamente attivi su 58 dei 60 tumori.

boise-state

Le proteine, comunemente note come “Nullomeri”, sono delle sequenze  di nucleotidi o aminoacidi molto brevi, assenti in natura. I ricercatori hanno utilizzato alcune delle sequenze di queste proteine, con soli cinque aminoacidi, per uccidere le cellule tumorali umane. I peptidi 9S1R e 9R sono risultati con un ampio effetto letale sulle linee cellulari tumorali resistenti ai farmaci e ormonali e persino sulle cellule staminali del cancro.

Dopo la straordinaria scoperta il prof. Hampikian afferma: “Ci sono ancora 196 peptidi di Nullomer che sono sotto screening, e abbiamo altri candidati promettenti “.

Scarica e leggi il full text dell’articolo:
The effect of Nullomer-derived peptides 9R, 9S1R and 124R on the NCI-60 panel and normal cell lines
Abdelkrim AlilecheEmail and Greg Hampikian
BMC Cancer 2017 17:533 https://doi.org/10.1186/s12885-017-3514-z© Published: 9 August 2017

Fonte: Boise State University

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Leucemia: Spogliate le cellule tumorali della loro immortalità.

Posted by giorgiobertin su agosto 11, 2017

I ricercatori della University of Bradford West Yorkshire – UK, hanno scoperto un nuovo farmaco che mette a nudo le cellule tumorali della loro “immortalità” e potrebbe aiutare a curare i pazienti affetti da una delle forme più aggressive di leucemia.

AML

Il farmaco, chiamato HXR9, funziona impedendo alle cellule tumorali di evitare il processo naturale che causa la morte di cellule dannose, noto come apoptosi. Il composto mira ad una particolare famiglia di geni, chiamati geni HOX, che sono coinvolti nel controllo della rapida crescita delle cellule. Negli adulti questi geni sono spenti, ma nelle cellule tumorali possono essere riaccesi. Questo permette alle cellule tumorali di crescere e dividersi continuamente aggirando i normali meccanismi che innescano l’apoptosi, rendendoli effettivamente “immortali“. HXR9 elimina nelle cellule tumorali questa capacità spegnendo i geni HOX.

Analizzato i dati sull’espressione genica di 269 pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) è stata trovata un’associazione tra l’attività di un gruppo di geni HOX e il tasso di sopravvivenza del paziente. Si sta preparando una sperimentazione clinica prevista per l’anno prossimo, dove una forma di HRX9 sarà somministrata a pazienti affetti da tumore che non hanno reagito ad altri tipi di trattamento.

I ricercatori hanno anche scoperto che quando hanno combinato HXR9 con un altro farmaco, un inibitore della proteina chinasi C chiamato Ro31, si è avuto un aumentato ulteriormente della riduzione della crescita del cancro.

Leggi il full text dell’articolo:
Inhibition of HOX/PBX dimer formation leads to necroptosis in acute myeloid leukaemia cells
Raed A. Alharbi1, Hardev S. Pandha, Guy R. Simpson, Ruth Pettengell, Krzysztof Poterlowicz, Alexander Thompson, Kevin Harrington, Mohamed El-Tanani and Richard Morgan
Oncotarget Published: August 07, 2017 https://doi.org/10.18632/oncotarget.20023

Fonte: University of Bradford

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Immunoterapia per il trattamento del Diabete tipo 1.

Posted by giorgiobertin su agosto 10, 2017

Un approccio immunoterapico per il trattamento del diabete di tipo 1 è stato sperimentato clinicamente con successo dai ricercatori del King’s College London in collaborazione con la Cardiff University School of Medicine. Il trattamento ed è stato dimostrato essere sicuro e sembra impedisca alla malattia di progredire e peggiorare.

Insulin-inside-a-cell

Immunoterapie mirano a modulare il sistema immunitario di una persona, di solito per alleviare le condizioni autoimmuni come la sclerosi multipla, l’artrite reumatoide o il lupus. Il diabete di tipo 1 è anch’esso un disturbo autoimmune, in cui le cellule T del sistema immunitario attaccano erroneamente le cellule beta di produzione di insulina del pancreas. . Senza trattamento il numero delle cellule beta diminuirà lentamente e il corpo non sarà più in grado di mantenere i livelli normali di glucosio nel sangue.

La terapia MonoPepT1De. descritta sulla rivista “Science Translational Medicine”  prevede l’iniezione nel sangue di una persona di piccoli segmenti di proinsulina che si trasformerà poi in insulina. Il trattamento è stato somministrato a 21 persone con diagnosi di diabete di tipo 1, mentre ad altre otto persone è stato somministrato un placebo. Entrambi i gruppi hanno ricevuto iniezioni ogni settimana per sei mesi. A 12 mesi dall’inizio dello studio, il gruppo placebo aveva bisogno di aumentare la dose di insulina iniettabile in media del 50%. Coloro che hanno ricevuto l’immunoterapia sono rimasti stabili, senza alcuna necessità di aumentare le loro dosi di insulina e senza nessun segno di distruzione di cellule beta.

È stato incoraggiante vedere che le persone che ricevono il trattamento necessitano di meno insulina per controllare i loro livelli di glucosio nel sangue, suggerendo che il loro pancreas stava lavorando meglio” dice Mark Peakman del King’s College di Londra. .”Stiamo testando un farmaco che potrebbe essere utilizzato entro cinque anni, se tutto va bene”,

Idealmente, il farmaco dovrebbe essere somministrato a bambini che iniziano a sviluppare la malattia e, possibilmente, a soggetti con un elevato rischio genetico per il diabete di tipo 1.

Leggi abstract dell’articolo:
Metabolic and immune effects of immunotherapy with proinsulin peptide in human new-onset type 1 diabetes
BY MOHAMMAD ALHADJ ALI, YUK-FUN LIU, SEFINA ARIF, DANIJELA TATOVIC, HINA SHARIFF, VIVIENNE B. GIBSON, et al.
SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE 09 AUG 2017 Vol. 9, Issue 402, eaaf7779 DOI: 10.1126/scitranslmed.aaf7779

Fonti: King’s College London – Cardiff University School of Medicine   –  MedlinePlus news

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