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Posts Tagged ‘ematologia’

Doping: nuovo test per rilevare il sangue drogato negli atleti.

Posted by giorgiobertin su ottobre 21, 2018

Un team di ricercatori della Duke University ha trovato un modo per rilevare se il sangue di un atleta è stato drogato da un’infusione alterata del proprio sangue.
I globuli rossi trasportano l’ossigeno ai tessuti, fornendo carburante per l’attività muscolare. Atleti senza scrupoli sono stati in grado di “drogare” il loro sangue arricchendo la loro scorta di globuli rossi.

RedBloodCells
Red blood cells ferry oxygen to tissues, providing fuel for muscular activity. Unscrupulous athletes have been able to ‘dope’ their blood by enriching their supply of red blood cells. But a new test of microRNA can tell old cells from new ones. Credit: Bruce Blausen

Una trasfusione autologa prende un po ‘del sangue dell’atleta molto prima della competizione, seleziona solo i globuli rossi e poi li rimette nell’atleta prima della competizione per migliorare la capacità del sangue di trasportare ossigeno, il combustibile essenziale per le prestazioni muscolari.
Fino ad oggi il test confronta un campione di sangue pre-competizione con uno preso alla competizione per vedere se ci sono cambiamenti “significativi” nella biochimica. La difficoltà è quella che questi test non possono dire la differenza tra un globulo giovane e uno vecchio“, ha detto il prof. Jen-Tsan “Ashley.

In laboratorio i ricercatori hanno estratto e analizzato campioni di RNA prelevati dalle cellule a otto intervalli di tempo, da 1 giorno a 42 giorni. Un tipo di miRNA – miR-720 è un biomarcatore significativo per rilevare l’età dei globuli rossi.

I ricercatori affermano che ulteriori ricerche si concentreranno sulla comprensione del motivo per cui l’enzima che produce miR-720 è attivo nelle cellule del sangue stoccate.

Leggi abstract dell’articolo:
Angiogenin-mediated tRNA Cleavage as a Novel Feature of Stored Red Blood Cells
Wen-Hsuan Yang, Jennifer Doss, Katelyn Walzer, Shannon McNulty, Jianli Wu, John Roback and Jen-Tsan Chi.
British Journal of Haemotology, Oct. 18, 2018. DOI: 10.1111/bjh.15605

Fonte:  Duke University

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Database di dati online in aiuto al trattamento contro la Leucemia Mieloide Acuta.

Posted by giorgiobertin su ottobre 19, 2018

I ricercatori del Howard Hughes Medical Institute hanno raccolto un enorme set di dati che dettaglia la composizione molecolare delle cellule tumorali da più di 500 pazienti con un tumore del sangue aggressivo: la leucemia mieloide acuta (LMA). Il set di dati comprende come centinaia di cellule di singoli pazienti hanno risposto all’uso di un ampio pannello di farmaci.

È il più grande set di dati sul cancro del suo genere e potrebbe far progredire rapidamente gli studi clinici valutando potenziali trattamenti dell’AML (acute myeloid leukemia), afferma il prof. Brian Druker.
Utilizzando un nuovo visualizzatore di dati online, i ricercatori possono ora scoprire in pochi minuti quali tipi di terapie mirate sono più efficaci contro specifici sottoinsiemi di cellule AML.

druker  druker_2
With a new dataset describing hundreds of samples from AML patients, researchers can learn what drugs may work best for specific subsets of patients. This image relates sensitivity to the cancer drug ibrutinib to co-occurrences of two types of genetic changes found in tumor samples. Credit: J. Tyner et al.

Lo sviluppo di terapie efficaci per l’AML è molto difficile perché i fattori molecolari che guidano la malattia variano in modo significativo tra i pazienti. I ricercatori hanno identificato almeno 11 classi genetiche di AML e hanno scoperto migliaia di mutazioni diverse tra le cellule tumorali dei pazienti. Le terapie mirate al cancro, che tentano di eliminare le cellule tumorali sfruttando le loro specifiche vulnerabilità molecolari, possono funzionare solo se somministrate a pazienti con AML con le giuste caratteristiche molecolari. Fino ad ora, i ricercatori non erano in possesso di una mappa chiara per identificare le migliori terapie per trattamenti specifici.

In particolare Druker ed i suoi colleghi hanno identificato una serie di tre mutazioni genetiche che possono rendere i pazienti con AML buoni candidati per il trattamento con ibrutinib. Questo farmaco è attualmente approvato per il trattamento di alcuni altri tipi di tumore del sangue.

Leggi abstract dell’articolo:
Functional genomic landscape of acute myeloid leukaemia
Jeffrey W. Tyner, Cristina E. Tognon, Daniel Bottomly, Beth Wilmot, Stephen E. Kurtz, Samantha L. Savage, Nicola Long, Anna Reister Schultz, Elie Traer, Melissa Abel, Anupriya Agarwal,………..Ryan M. Winters, Shannon K. McWeeney, Brian J. Druker.
Nature, Published online October 17, 2018; DOI: 10.1038/s41586-018-0623-z

Cancer: Drug sensitivity in acute myeloid leukaemia mapped
Nature October 18, 2018

Accedi al visualizzatore di dati online

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Cancro, via libera in Europa alla rivoluzionaria terapia cellulare CAR-T.

Posted by giorgiobertin su agosto 27, 2018

La cura per i tumori chiamata ‘Car T‘, acronimo di Chimeric antigen receptor T cell, si basa sull’uso delle cellule T (linfociti T) del paziente ‘addestrate’ a riconoscere quelle tumorali, è arrivata in Europa. La Commissione Ue ha infatti approvato il tisagenlecleucel, la prima terapia basata su questa tecnica, per due neoplasie.

Il via libera, spiega il comunicato dell’azienda Novartis che l’ha messa a punto, è arrivato per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, e in entrambi i casi va usata per le forme che non rispondono alle terapie tradizionali. La Cart-t therapy consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, un tipo di cellule del sistema immunitario, modificandoli perché riconoscano le cellule tumorali e poi reinfondendoli dopo averli fatti replicare.

kymriah

L’approvazione di Kymriah® (tisagenlecleucel, formerly CTL019) rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche – ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology – Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna“.

Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico – spiega Peter Bader del’University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main, che ha coordinato uno degli studi clinici sulla terapia -, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche”.

Comunicato stampa:
Novartis receives European Commission approval of its CAR-T cell therapy, Kymriah® (tisagenlecleucel)

KYMRIAH, www.KYMRIAH.com

Treatment of Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults.”
Ronson, A., Tvito, A., Rowe, JM.,
Current Oncology Reports, 2016 Jun;18(6):39. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27207612. Accessed August 2018

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Sviluppate cellule T sintetiche che imitano quelle umane.

Posted by giorgiobertin su giugno 27, 2018

I ricercatori della University of California, Los Angeles – UCLA hanno sviluppato linfociti T sintetici, o cellule T, che sono facsimili quasi perfetti delle cellule T umane. La capacità di creare cellule artificiali potrebbe essere un passo fondamentale verso farmaci più efficaci per trattare il cancro e le malattie autoimmuni e potrebbe portare a una migliore comprensione del comportamento delle cellule immunitarie umane. Tali cellule potrebbero anche essere utilizzate per potenziare il sistema immunitario di persone con cancro o deficit immunitari.

artificial T cells
UCLA scientists developed artificial T cells that, like natural T cells, can deform to squeeze between tiny gaps in the body, as shown in this schematic.

La complessa struttura dei linfociti T e la loro natura multifunzionale hanno reso difficile per gli scienziati replicarli in laboratorio“, ha detto Moshaverinia. “Con questa svolta, possiamo usare le cellule T sintetiche per progettare trasportatori di farmaci più efficienti e capire il comportamento delle cellule immunitarie“.

I linfociti T naturali sono difficili da usare nella ricerca perché sono molto delicati e poiché, dopo essere stati estratti dagli umani e da altri animali, tendono a sopravvivere solo per pochi giorni.

Abbiamo creato una nuova classe di cellule T artificiali in grado di potenziare il sistema immunitario di un ospite interagendo attivamente con le cellule immunitarie attraverso il contatto diretto, l’attivazione o il rilascio di segnali infiammatori o regolatori” – afferma il prof. Moshaverinia.

Scarica e leggi abstract dell’articolo:
Biomimicry Model: Mechanobiological Mimicry of Helper T Lymphocytes to Evaluate Cell–Biomaterials Crosstalk (Adv. Mater. 23/2018).
Hasani‐Sadrabadi, M. M., Majedi, F. S., Bensinger, S. J., Wu, B. M., Bouchard, L. , Weiss, P. S. and Moshaverinia, A.
Adv. Mater., 30: 1870159. doi:10.1002/adma.201870159

Fonte: University of California, Los Angeles – UCLA

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Realizzato l’atlante delle proteine del sangue.

Posted by giorgiobertin su giugno 7, 2018

È stato realizzato il primo “atlante genetico” delle proteine umane del sangue, che dovrebbe aiutare a comprendere meglio una vasta gamma di malattie e a sviluppare nuovi farmaci più efficaci. La creazione è stata fatta da un gruppo internazionale di ricercatori guidati dall’Università di Cambridge, in collaborazione con l’azienda farmaceutica Msd.

blood

I ricercatori guidati dal prof. Benjamin Sun, infatti, hanno utilizzato una nuova tecnologia chiamata SOMAscan per analizzare più di 3.600 proteine in campioni di sangue di circa 3.300 persone, delle quali hanno anche esaminato il Dna: come risultato hanno scoperto quasi 2.000 associazioni genetiche con circa 1.500 proteine.

“Grazie alla rivoluzione genomica negli ultimi dieci anni, siamo stati bravi a trovare associazioni statistiche tra genoma e malattia, ma la difficoltà è stata quella di identificare i geni e le vie che causano la malattia” – afferma il prof. Benjamin Sun

I dati genetici proteomici contenuti nel database potrebbero essere utilizzati per la scoperta di nuovi farmaci attraverso nuovi approfondimenti sugli obiettivi proteici di farmaci già esistenti. Collegando farmaci, proteine, variazioni genetiche e malattie, il team ha suggerito farmaci esistenti che potrebbero essere utilizzati anche per trattare una malattia diversa e una maggiore fiducia che alcuni farmaci attualmente in fase di sviluppo potrebbero avere successo in studi clinici.

“Forse in futuro questa potrà diventare un’analisi di routine: con un semplice check-up permetterebbe di scoprire subito le malattie alle quali siamo suscettibili e i farmaci ai quali l’organismo risponde meglio”. “Sarebbe un importantissimo strumento di analisi per capire in modo più completo lo stato di salute di una persona”.

Leggi abstract dell’articolo:
Genomic atlas of the human plasma proteome
Benjamin B. Sun, Joseph C. Maranville, […]Adam S. Butterworth
Naturevolume 558, pages73–79 (2018) Published: 06 June 2018 doi:10.1038/s41586-018-0175-2

Fonte: University of Cambridge,

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Globuli del sangue trasformati in neuroni funzionali.

Posted by giorgiobertin su giugno 5, 2018

Le cellule immunitarie umane nel sangue possono essere convertite direttamente in neuroni funzionali in laboratorio in circa tre settimane con l’aggiunta di solo quattro proteine, a scoprirlo i ricercatori della Stanford University School of Medicine.
La trasformazione non richiede alle cellule di entrare per la prima volta in uno stato chiamato pluripotenza, ma avviene invece attraverso un processo più diretto chiamato transdifferenziazione.

La conversione avviene con efficienza relativamente alta – generando fino a 50.000 neuroni da 1 millilitro di sangue – e può essere ottenuta con campioni di sangue freschi o precedentemente congelati e conservati, il che aumenta enormemente le opportunità per lo studio di disturbi neurologici come la schizofrenia e l’autismo.

transdifferenziazione

Nel nuovo studio, pubblicato sulla rivista “Proceedings of the National Academy of Sciences” – PNAS, il prof. Marius Wernig e il suo team si sono concentrati su cellule immunitarie altamente specializzate chiamate cellule T che circolano nel sangue. Le cellule T ci proteggono dalle malattie riconoscendo e uccidendo cellule infette o cancerose. “È piuttosto scioccante quanto sia semplice convertire le cellule T in neuroni funzionali in pochi giorni” – afferma Wernig.

I neuroni umani risultanti non sono perfetti. Non hanno la capacità di formare sinapsi mature, o connessioni, l’una con l’altra. Ma sono in grado di svolgere le principali funzioni fondamentali dei neuroni, i ricercatori sono fiduciosi che saranno in grado di ottimizzare ulteriormente la tecnica in futuro. “Ora abbiamo un modo per studiare direttamente la funzione neuronale di, in linea di principio, centinaia di persone con schizofrenia e autismo” – conclude il prof. Wernig.

Leggi abstract dell’articolo:
Transdifferentiation of human adult peripheral blood T cells into neurons
Koji Tanabe, Cheen Euong Ang, Soham Chanda, Victor Hipolito Olmos, Daniel Haag, Douglas F. Levinson, Thomas C. Südhof, and Marius Wernig
PNAS June 4, 2018. 201720273; published ahead of print June 4, 2018. https://doi.org/10.1073/pnas.1720273115

Fonte: Stanford University School of Medicine.

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Terapia genica contro la beta talassemia.

Posted by giorgiobertin su aprile 23, 2018

I ricercatori del Brigham and Women’s Hospital di Boston per la prima volta la terapia genica viene sperimentata su un numero abbastanza vasto di persone e può quindi uscire dalla fase sperimentale per diventare una cura. Un addio alle trasfusioni per le persone con beta talassemia.


LentiGlobin. Gene Therapy for Beta Thalassemia. Bluebird Bio

La beta talassemia, o anemia mediterranea, è una malattia genetica che impedisce di produrre una componente chiave dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nel sangue, che e nelle forme più gravi costringe ogni mese ad affrontare trasfusioni di sangue, a volte fin dall’infanzia, e trattamenti per rimuovere il ferro che si accumula nell’organismo.

La sperimentazione, iniziata nel 2013 è stata condotta in 6 centri tra Stati Uniti (14 pazienti), Francia (4 pazienti), Thailandia (2 pazienti) e Australia (2 pazienti), su 22 malati di età compresa fra 12 e 35 anni. Di questi, 15 non hanno più avuto bisogno delle trasfusioni, mentre per gli altri la frequenza si è ridotta del 73%.

Nella terapia genica sono state utilizzate le cellule staminali degli stessi pazienti, precedentemente trattate in laboratorio: un virus della famiglia dei lentivirus (LentiGlobin BB305), reso inoffensivo, ha permesso di sostituire il gene difettoso responsabile della malattia con il gene sano (video).

Leggi il full text dell’articolo:
Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia
Alexis A. Thompson, M.D., M.P.H., Mark C. Walters… et al.
N Engl J Med 2018; 378:1479-1493 April 19, 2018 DOI: 10.1056/NEJMoa1705342

ClinicalTrials.gov numbers, NCT01745120 and NCT02151526

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EDITORIAL – APR 19, 2018
Gene Therapy as a Curative Option for β-Thalassemia
A. Biffi

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Terapia genica contro le malattie del sangue.

Posted by giorgiobertin su aprile 7, 2018

Un team di ricercatori australiani e giapponesi ha sperimentato positivamente come introdurre mutazioni genetiche che potrebbero aiutare lo sviluppo di terapie geniche per alcune malattie del sangue. si tratta di malattie come la beta talassemia e l’anemia falciforme, patologie a base genetica in cui le molecole di emoglobina – la proteina contenuta all’interno dei globuli rossi e deputata al trasporto di ossigeno – sono difettose.

cas9

L’idea è quella di ripristinare, con terapia genica, la produzione dell’emoglobina fetale, solitamente presente in piccolissime quantità da adulti.
Esiste quindi la possibilità di ripristinare la produzione di emoglobina fetale e compensare così la produzione di emoglobine difettose per chi soffre di beta talassemia e anemia falciforme.

Abbiamo scoperto che due geni, BCL11A e ZBTB7A, spengono il gene dell’emoglobina fetale legandosi direttamente ad esso – afferma il prof. Merlin Crossley della University of New South Wales – “Mutazioni benefiche funzionano distruggendo i due siti in cui si legano questi due geni“.
I ricercatori sono intervenuti geneticamente con la tecnologia CRISPR-Cas9 – per modificare geneticamente il gene dell’emoglobina fetale. L’alterazione introdotta in questo caso aveva lo scopo di inibire il legame dei repressori (in particolare a livello del gene della catena gamma dell’emoglobina fetale), di fatto togliendo il silenziamento e permettendo all’emoglobina fetale di tornare ad esprimersi.

Potremmo parlare di terapia genica biologica perché non introduciamo nuovo DNA nelle cellule – ha spiegato Crossley – piuttosto le ingegnerizziamo con mutazioni benigne che riscontriamo anche naturalmente e che sappiamo poter essere benefiche per le persone con queste malattie”.

La scoperta – seppur in vitro – ha permesso agli scienziati di capire come funzioni in silenziamento di questa proteina, ma anche di aprire la strada allo sviluppo di terapie per queste malattie del sangue utilizzando CRISPR.

Leggi abstract dell’articolo:
Natural regulatory mutations elevate the fetal globin gene via disruption of BCL11A or ZBTB7A binding
Gabriella E. Martyn, Beeke Wienert, Lu Yang, Manan Shah, Laura J. Norton, Jon Burdach, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Richard C. M. Pearson, Alister P. W. Funnell, Kate G. R. Quinlan & Merlin Crossley
Nature Genetics (2018) Published online: 02 April 2018 doi:10.1038/s41588-018-0085-0

Fonti: Galileonet.it – UNSW Sydney (The University of New South Wales)

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Rivista open access: Journal of Hematology & Oncology.

Posted by giorgiobertin su marzo 31, 2018

Journal of Hematology & Oncology è una rivista online ad accesso aperto, peer-reviewed che comprende tutti gli aspetti di ematologia e oncologia.

JHO

Journal of Hematology & Oncology pubblica ora Highlights di ricerca, commenti su lavori recentemente pubblicati. E’ la rivista ufficiale del Chinese American Hematologist and Oncologist Network.

Accedi alla rivista: https://jhoonline.biomedcentral.com/

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Scoperto un nuovo grave fattore di rischio per infarto e ictus.

Posted by giorgiobertin su febbraio 3, 2018

Si chiama in sigla CHIP (Clonal Hematopoiesis of indeterminate potential – ematopoiesi clonale dal potenziale indeterminato) ed è un nuovo fattore di rischio, una delle principali cause di infarto e ictus fulminanti e mortali. Si tratta in sostanza di una mutazione di alcune cellule staminali che andrebbe ad aumentare il rischio di trovarsi in queste spiacevoli circostanze addirittura del 40-50%.

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A colored scanning electron micrograph of a bone marrow stem cell. Scientists have learned that an accumulation of mutated stem cells in bone marrow dramatically increases a person’s risk of dying from a heart attack or stroke. Credit SPL/Science Source

Secondo gli esperti che hanno individuato la mutazione (più gruppi di ricerca indipendenti), infatti, il CHIP sarebbe addirittura un fattore di rischio più pericoloso del colesterolo alto. Secondo gli esperti si tratta di una scoperta di fondamentale importanza in campo cardiologico addirittura al pari di quella delle statine utili proprio ad abbassare il colesterolo.

Come ha dichiarato il professore Kenneth Walsh, University of Virginia School of Medicine, che dirige il centro di biologia ematovascolare:
Sembra che ci siano solo due tipi di persone nel mondo: quelle che presentano emopoiesi clonale e quelle che stanno per sviluppare l’emopoiesi clonale“.

Gli esperti come riportato sulla rivista “N Engl J Med“, ritengono infatti che le mutazioni siano acquisite, non ereditate e ciò probabilmente a causa dell’esposizione a tossine come il fumo di sigaretta e altri inquinanti. I pazienti hanno dunque poche possibilità di difendersi. Per ora i medici sconsigliano i test per valutare la presenza di CHIP, dal momento che non c’è nulla di specifico da fare per poter ridurre l’aumento dei rischi di malattie cardiache.
Il dottor Ebert, tra l’altro, ritiene plausibile che il CHIP possa essere coinvolto in altre malattie infiammatorie come ad esempio l’artrite.

Leggi abstracts degli articoli:
Clonal Hematopoiesis and Risk of Atherosclerotic Cardiovascular Disease
Siddhartha Jaiswal, M.D., Ph.D., Pradeep Natarajan….. Sekar Kathiresan, M.D., and Benjamin L. Ebert
N Engl J Med 2017; 377:111-121 DOI: 10.1056/NEJMoa1701719

Age-Related Clonal Hematopoiesis Associated with Adverse Outcomes
Siddhartha Jaiswal, M.D., Ph.D., Pierre Fontanillas, Ph.D………….David Altshuler, M.D., Ph.D., and Benjamin L. Ebert
N Engl J Med 2014; 371:2488-2498 DOI: 10.1056/NEJMoa1408617

EDITORIAL
CHIP-ping Away at Atherosclerosis
John F. Keaney, Jr., M.D.
N Engl J Med 2017; 377:184-185 DOI: 10.1056/NEJMe1706173

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Leucemia: La terapia genica con le cellule T CAR è sicura ed efficace.

Posted by giorgiobertin su febbraio 1, 2018

I risultati dello studio globale, multicentrico e di fase 2 (studio clinico ELIANA) che ha portato alla prima approvazione da parte della FDA di un approccio di terapia genica/terapia cellulare noto come terapia delle cellule T CAR, sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine.

La terapia, tisagenlecleucel (Kymriah), utilizza i propri globuli bianchi del paziente che sono stati geneticamente riprogettati per colpire e uccidere specificamente le cellule tumorali. È stato approvato ad agosto 2017 per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta pediatrica (ALL – acute lymphoblastic leukemia (ALL)), il tumore infantile più comune.

ELIANA02

Il professore Pulsipher, capo sezione del Blood and Marrow Transplantation at the Children’s Center for Cancer and Blood Diseases al Children’s Hospital Los Angeles (CHLA) afferma: “Per questo studio, abbiamo lavorato insieme a molti colleghi per dimostrare che il trattamento con la terapia delle cellule T CAR non solo è fattibile in un contesto globale, multisite, ma che è anche ugualmente sicuro ed efficace“. Lo studio è stato condotto in 25 siti in 11 paesi.
L’analisi aggiornata ha mostrato un tasso di remissione globale dell’81% entro 3 mesi dal trattamento. Tutti i pazienti che hanno risposto alla terapia non hanno mostrato una minima malattia residua mediante citometria a flusso – il mezzo di analisi più sensibile.

La terapia CAR-T è davvero un punto di svolta per la leucemia pediatrica“, ha detto Alan S. Wayne coautore dello studio. “Siamo lieti di essere una delle istituzioni in grado di offrire questo nuovo trattamento ai bambini per i quali le terapie convenzionali hanno fallito“.

Leggi abstract dell’articolo:
Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia
Shannon L. Maude, M.D., Ph.D., Theodore W. Laetsch, M.D……….Michael A. Pulsipher, M.D., and Stephan A. Grupp
N Engl J Med 2018; 378:439-448 February 1, 2018 DOI: 10.1056/NEJMoa1709866

(Funded by Novartis Pharmaceuticals; ClinicalTrials.gov number, NCT02435849)

Novartis announces NEJM publication of updated analysis from ELIANA trial showing longer-term durable remissions with Kymriah(TM) in children, young adults with r/r ALL

About the ELIANA Clinical Trial
About Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)

I medici dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma hanno applicato la nuova tecnica ad un bambino di 4 anni italiano affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare. E’ il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso”. A spiegarlo è Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, annunciando che già altri pazienti sono in lista per il trattamento.
Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano infatti nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie.
Comunicato ANSA

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Un test del sangue per la diagnosi otto tipi diversi di cancro.

Posted by giorgiobertin su gennaio 20, 2018

I ricercatori della John Hopkins University di Baltimora hanno realizzato un test del sangue capace di rilevare otto tipi diversi di cancro, quelli tra i più comuni, molto prima che insorgano i sintomi.

cancer-cell

Il nuovo test combina l’analisi del Dna e delle proteine tumorali ed ha un’affidabilità che varia dal 69 al 98% dei casi a seconda del tipo di cancro. Il metodo, testato su oltre mille malati, è stato chiamato CancerSEEK e ha dato un risultato positivo in circa il 70% delle volte.

Il team guidato dal prof. Joshua Cohen, che ha pubblicato i risultati sulla rivista “Science“, è riuscito a valutare le mutazioni di 16 geni tumorali, insieme ai livelli di 10 proteine circolanti nel sangue, per il cancro del seno, fegato, ovaie, polmone, stomaco, pancreas, esofago e colon retto.

“Questo test rappresenta il prossimo passo nel cambiare il focus della ricerca sul cancro dalla malattia in stadio avanzato alla malattia precoce, che credo sarà fondamentale per ridurre le morti per cancro a lungo termine”, dice il prof. Vogelstein. Al momento sono in corso studi più ampi del test.

Leggi abstract dell’articolo:
Detection and localization of surgically resectable cancers with a multi-analyte blood test
BY JOSHUA D. COHEN, LU LI, YUXUAN WANG, CHRISTOPHER THOBURN, BAHMAN AFSARI, LUDMILA DANILOVA, CHRISTOPHER DOUVILLE, AMMAR A. JAVED, FAY WONG, AUSTIN MATTOX, RALPH. H. HRUBA………
Science 18 Jan 2018:eaar3247 DOI: 10.1126/science.aar3247

Fonte:  John Hopkins University di Baltimora

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Test del sangue per la diagnosi di linfoma e melanoma.

Posted by giorgiobertin su dicembre 20, 2017

Gli scienziati della Georgia State University di Atlanta (Usa) hanno sviluppato un test del sangue capace di diagnosticare due tipi di cancro: il linfoma non Hodgkin e il melanoma.
Attraverso una tecnica di spettroscopia infrarossa, chiamata mid-infrared spectroscopy, che viene generalmente utilizzata per caratterizzare i campioni biologici a livello molecolare, i ricercatori sono stati in grado di rilevare i cambiamenti biochimici indotti dal linfoma non Hodgkin e dal melanoma sottocutaneo.

cancersized

Gli scienziati precisano che lo sviluppo di una strategia di “pre-screening” rapida e affidabile per queste due forme di cancro potrebbe avere un’importanza fondamentale, perché la diagnosi e il trattamento precoci migliorano sensibilmente le possibilità di sopravvivenza dei pazienti.
Il nostro obiettivo finale era poter affermare che è possibile usare questa tecnica a infrarossi per identificare varie malattie” – afferma il prof. A. G. Unil Perera, che ha coordinato la ricerca. “Questo studio dimostra che la spettroscopia infrarossa è in grado d’identificare il cancro”.

Scarica e leggi il documento in full text:
ATR-FTIR spectral discrimination between normal and tumorous mouse models of lymphoma and melanoma from serum samples
Hemendra Ghimire, Mahathi Venkataramani, Zhen Bian, Yuan Liu & A. G. Unil Perera
Scientific Reports 7, Article number: 16993 Published online: 05 December 2017 doi:10.1038/s41598-017-17027-4

Fonte:  Georgia State University di Atlanta (Usa)

 

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Terapia genica per curare l’emofilia.

Posted by giorgiobertin su dicembre 17, 2017

Una “cura” per l’emofilia ha fatto un grosso passo in avanti. A convalidare questa affermazione sono i risultati pubblicati sulla rivista “New England Journal of Medicine” di un rivoluzionario processo di terapia genica condotto dai ricercatori clinici del Barts Health NHS Trust e della Queen Mary University di Londra.

emofilia

I ricercatori hanno scoperto che oltre un anno dopo un singolo trattamento con un farmaco per la terapia genica, i partecipanti con emofilia A (la forma più comune di emofilia, caratterizzata da emorragie spontanee o prolungate) al trials clinico mostrano livelli normali della proteina precedentemente mancante, e la cura è risultata efficace.

Una singola infusione del farmaco di terapia genica ha mostrato livelli migliorati del fattore VIII della proteina di coagulazione del sangue essenziale, con l’85% dei pazienti che raggiungono livelli di Fattore VIII normali o quasi normali, anche molti mesi dopo il trattamento.
I risultati hanno un significato particolare essendo il primo trial genetico riuscito per l’emofilia A.

Abbiamo visto risultati strabilianti che hanno di gran lunga superato le nostre aspettative. Un risultato enorme, vedere i livelli normali o quasi normali con una drastica riduzione dell’emorragia è semplicemente stupefacente. Ora abbiamo davvero il potenziale per trasformare la cura per le persone con emofilia usando un singolo trattamento per le persone che al momento devono farsi l’iniezione tutte le volte che ne hanno bisogno a giorni alterni. È così eccitante“. – afferma il prof. John Pasi, direttore del centro di emofilia presso l’NHS Trust di Barts Health.
Incredibilmente eccitante è il potenziale per un cambiamento significativo nel modo in cui l’emofilia viene curata a livello globale: una singola dose di farmaci che può così migliorare drasticamente la vita dei pazienti in tutto il mondo è una prospettiva sorprendente.” sottolinea il prof. Pasi.

I cinque siti di sperimentazione del Regno Unito includevano: gli ospedali Royal London, Guys e St Thomas, Birmingham, Cambridge e Hampshire.
Il team ora terrà ulteriori test allargando i partecipanti a livello globale per includere persone negli Stati Uniti, Europa, Africa e Sud America.

Leggi asbtract dell’articolo:
AAV5–Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A
Savita Rangarajan, M.B., B.S., Liron Walsh, M.D., Will Lester, M.B., Ch.B., Ph.D., David Perry, M.D., Ph.D., Bella Madan, M.D., Michael Laffan, D.M., Hua Yu, Ph.D., Christian Vettermann, Ph.D., Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D., Wing Y. Wong, M.D., and K. John Pasi, M.B., Ch.B., Ph.D.
New England Journal of Medicine December 9, 2017 DOI: 10.1056/NEJMoa1708483

ClinicalTrials.gov number, NCT02576795; EudraCT number, 2014-003880-38

Fonte:  Barts Health NHS Trust – London

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La proteina che coagula il sangue impedisce la riparazione nel cervello.

Posted by giorgiobertin su novembre 3, 2017

I ricercatori del Gladstone Institute of Neurological Disease coordinati da Katerina Akassoglou e Mark Petersen hanno scoperto che una proteina che coagula il sangue impedisce la riparazione nel cervello danneggiato.

In molte malattie del sistema nervoso, come la sclerosi multipla (MS), le lesioni del midollo spinale, ictus, lesioni al cervello neonatale e persino la malattia di Alzheimer, le fibre nervose del cervello perdono il rivestimento protettivo, chiamato mielina, e diventano estremamente vulnerabili. Il cervello sembra attivare meccanismi per riparare la mielina, ma non può completare il processo. Per anni, gli scienziati hanno cercato di capire perché questi meccanismi di riparazione si bloccano, e perché non si riesce a superare questo ostacolo.

fibrinogeno

Ora i ricercatori del Gladstone Institute, sorprendentemente, hanno scoperto che quando il fibrinogeno (una proteina coagulante nel sangue) cola nel sistema nervoso centrale, arresta la produzione di mielina da parte delle cellule cerebrali, di conseguenza, impedisce la riparazione. Ricordiamo che le cellule necessarie per riparare la mielina già esistono nel sistema nervoso centrale. Sono cellule staminali adulte che si recano nei luoghi del danno, dove maturano in cellule che producono mielina.

Abbiamo scoperto che il fibrinogeno smette di trasformare le cellule staminali adulte in cellule mature che producono mielina“, ha spiegato il primo autore dello studio Mark Petersen. “Questo blocco potrebbe essere dannoso per la rigenerazione nel cervello“.
Lo studio potrebbe cambiare il modo di come riparare il cervello”.

I ricercatori stanno ora cercando nuovi modi per intervenire sul fibrinogeno per ripristinare le funzioni rigenerative nel sistema nervoso centrale. Questo potrebbe portare a nuove terapie per aiutare i pazienti con SM e molte altre malattie neurodegenerative associate alla mielina.

Leggi abstract dell’articolo:
Fibrinogen Activates BMP Signaling in Oligodendrocyte Progenitor Cells and Inhibits Remyelination after Vascular Damage
Petersen, Mark A. et al.
Neuron Published: November 2, 2017 DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.neuron.2017.10.008

Fonte: Gladstone Institutes

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Approvata la terapia genica contro il linfoma non-Hodgkin.

Posted by giorgiobertin su ottobre 19, 2017

Ha ricevuto il via libera dall’FDA (Food and drug administration) un nuovo trattamento contro il linfoma non-Hodgkin, un tipo di linfoma delle cellule B.
Si tratta di una terapia genica che, secondo gli esperti, è in grado di riconfigurare le cellule immunitarie del paziente, trasformandole in killer del cancro. Potrà essere applicata alle persone adulte che abbiano già affrontato senza successo almeno due trattamenti di chemioterapia contro la forma di neoplasia maligna del tessuto linfatico (video).
Il trattamento si chiama Yescarta – Generic Name: axicabtagene ciloleucel, terapia di cellule T recettore di antigene chimerico (CAR), si tratta della seconda terapia genica approvata dalla FDA, il primo, che si chiama Kymriah è stato approvato ad agosto e riguarda i bambini o i giovani con forme aggressive di leucemia.


Updated: fda follows through with a groundbreaking ok for yescarta, gilead’s new car-t breakthrough

Ogni dose di Yescarta è un trattamento personalizzato creato utilizzando il sistema immunitario proprio per aiutare a combattere il linfoma. Le cellule T del paziente, un tipo di cellule del sangue bianco, vengono raccolte e modificate geneticamente per includere un nuovo gene che punta e uccide le cellule del linfoma. Una volta che le cellule sono modificate, vengono infuse nel paziente.
L’approvazione di Yescarta porta questa innovativa classe di terapie a cellule CAR-T ad un ulteriore gruppo di pazienti affetti da tumore con poche altre opzioni; gli adulti con un particolare tipo di linfoma che non hanno risposto ai trattamenti precedenti“, ha dichiarato Peter Marks dell’FDA.

La FDA ha concesso l’approvazione di Yescarta a Kite Pharma, Inc. Date of Approval: October 18, 2017.

Leggi comunicato FDA:
FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma
Yescarta is the second gene therapy product approved in the U.S.

YESCARTA – web site.

YESCARTA™ Prescribing Information and Medication Guide
YESCARTA™ Adverse Reaction Management Guide

Fonti: FDA – Statnews

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Leucemia: cellule tumorali uccise con un farmaco per il diabete.

Posted by giorgiobertin su ottobre 17, 2017

Gli scienziati del McMaster Stem Cell and Cancer Research Institute – McMaster University, hanno trovato un modo innovativo per uccidere le cellule tumorali nella leucemia mieloide acuta, preservando e rigenerando globuli rossi sani.

leukemia

Come spiegano gli scienziati, che hanno pubblicato il lavoro sulla rivista Cell Chemical Biology i metodi convenzionali per il trattamento della leucemia si concentrano sul targeting delle cellule leucemiche, prestando poca attenzione alla conservazione dei globuli rossi. Ma la produzione di cellule del sangue sane nel midollo osseo è fondamentale per impedire ai pazienti con leucemia di avere anemia o infezioni fatali.
I ricercatori hanno esaminato il processo di formazione delle cellule del sangue nei pazienti con la malattia e lo hanno confrontato con quello dei donatori sani. I ricercatori hanno scoperto che la malattia “distrugge la nicchia adipocitica” nel midollo osseo. E più specificamente, hanno scoperto che la leucemia sopprime gli adipociti o cellule che conservano il grasso nel midollo osseo.

Gli scienziati hanno somministrato un cosiddetto agonista PPAR-gamma – un farmaco comunemente usato per trattare il diabete di tipo 2 – nei topi e hanno trovato che ha ripristinato le cellule di grasso nel midollo osseo. Questa “rinascita” delle cellule adipose ha portata ad una sana maturazione ematopoietica reprimendo la crescita leucemica.

Questo non solo ha soppresso le cellule tumorali ‘cattive'”, ha spiegfato il prof. Bathia, “ma anche ha sostenuto le “cellule sane” positive, permettendo loro di rigenerarsi nel nuovo ambiente indotto dal farmaco“.

Il fatto che possiamo individuare un tipo di cellule in un tessuto utilizzando un farmaco esistente ci rende entusiasti sulle possibilità di sperimentare questo terapia nei pazienti“, continua Prof. Bhatia. Un un approccio completamente diverso rispetto alle cure attuali, andiamo a  cambiare l’ambiente in cui vivono le cellule tumorali.

Leggi abstract dell’articolo:
Sam68 Allows Selective Targeting of Human Cancer Stem Cells
Yannick D. Benoit, Ryan R. Mitchell, Ruth M. Risueño, Luca Orlando, Borko Tanasijevic, Allison L. Boyd, Lili Aslostovar, Kyle R. Salci, Zoya Shapovalova, Jennifer Russell, Masakatsu Eguchi, Diana Golubeva, Monica Graham, Anargyros Xenocostas, Michael R. Trus, Ronan Foley, Brian Leber, Tony J. Collins, Mickie Bhatia.
Cell Chemical Biology, Volume 24, Issue 7, 833 – 844.e9, DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.chembiol.2017.05.026

Fonte: McMaster Stem Cell and Cancer Research Institute – McMaster University

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Scoperto composto che porta al suicidio le cellule tumorali.

Posted by giorgiobertin su ottobre 9, 2017

I ricercatori dell’ Albert Einstein College of Medicine hanno scoperto il primo composto che porta direttamente le cellule tumorali al suicidio, risparmiando le cellule sane. Il nuovo approccio terapeutico è stato descritto sulla rivista “Cancer Cell“, ed è stato diretto contro le cellule di leucemia mieloide acuta (AML) ma può anche essere utilizzato per attaccare altri tipi di tumori.

cells-einstein

Il composto appena scoperto combatte il cancro innescando l’apoptosi – un importante processo che rida il corpo di cellule indesiderate o mal funzionanti. L’apoptosi si verifica quando BAX – la “proteina boia” presente nelle cellule – viene attivata da proteine ​​”pro-apoptotiche“. Spesso le cellule tumorali riescono a impedire a BAX di ucciderle. Garantiscono la loro sopravvivenza producendo copie di proteine ​​”anti-apoptotiche” che sopprimono BAX e le proteine ​​che lo attivano.

Il nostro nuovo composto ristabilisce le molecole BAX soppresse nelle cellule tumorali” affermano i ricercatori.

“Ci auguriamo che i composti mirati che stiamo sviluppando si dimostrino più efficaci delle attuali terapie anticancro, intervenendo direttamente sulle cellule tumorali autodistruggendole“, afferma il professor Evripidis Gavathiotis, autore senior dello studio. “Idealmente, i nostri composti potrebbero essere combinati con altri trattamenti per uccidere le cellule tumorali più velocemente e in modo più efficiente e con meno effetti negativi, che sono un problema molto comune con le chemioterapie standard“.

Scarica e leggi il documento in full text:
Direct activation of BAX by BTSA1 overcomes apoptosis resistance in acute myeloid leukemia
Denis E. Reyn Thomas P. Garner, Andrea Lopez, Felix Kopp, Gaurav S. Choudhary, Ashwin Sridharan, Swathi-Rao Narayanagari, Kelly Mitchell1, Baoxia Dong, Boris A. Bartholdy, Loren D. Walensky, Amit Verma, Ulrich Steidl, Evripidis Gavathiotis
Cancer Cell Volume 32, Issue 4, 9 October 2017, Pages 490–505.e10

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FDA: Approvata la prima terapia genica contro la leucemia.

Posted by giorgiobertin su agosto 31, 2017

L’US Food and Drug Administration (FDA) ha reso disponibile un nuovo farmaco per la prima terapia genica per il trattamento dei bambini con una forma di leucemia linfatica acuta (ALL).

Il farmaco prodotto da Novartis e denominato Kymriah (tisagenlecleucel – CTL019) sospensione per iniezione endovenosa, è una immunoterapia autologa a cellule T geneticamente modificata. Ogni dose di Kymriah è un trattamento personalizzato creato utilizzando le cellule T del singolo paziente, un tipo di globuli bianchi noti come linfociti.  I linfociti T del paziente subiscono un processo di modificazione genetica presso un centro specializzato che è in grado di inserire un nuovo gene. Tale gene contiene una proteina precisa e specifica (CAR o chimeric antigen receptor) in grado di direzionare il linfocita verso le cellule tumorali, sulle quali è presente l’antigene CD19, e che causano questo particolare tipo di leucemia e distruggerle. Dopo aver subito questa modifica, i linfociti vengono infusi nel paziente per ottenere l’effetto terapeutico.

kymriah

La sicurezza e l’efficacia di Kymriah sono stati dimostrati in uno studio clinico multicentrico su 63 pazienti pediatrici e giovani adulti con precursore ALL cellule B recidivato o refrattario (Phase II ELIANA trial). Il tasso di remissione globale entro tre mesi dal trattamento è stato dell’83%.

E’ la prima terapia genica disponibile negli Stati Uniti, e promuove un nuovo approccio al trattamento del cancro e di altre malattie gravi. Il prezzo è di 475.000 dollari.

Comunicato stampa FDA:
FDA approval brings first gene therapy to the United States – 30 agosto 2017

Phase II ELIANA trial

KYMRIAH

Novartis

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La vitamina C può fermare la progressione della leucemia.

Posted by giorgiobertin su agosto 17, 2017

Dagli anni Settanta i ricercatori si sono interessati alla vitamina C ad alto dosaggio e il suo potenziale terapeutico per il trattamento del cancro. Ora una nuova ricerca mostra come la vitamina C potrebbe fermare il moltiplicarsi delle cellule staminali leucemiche e quindi bloccare alcune forme di cancro del sangue.

La nuova ricerca, pubblicata sulla rivista Cell è stata condotta da scienziati del Perlmutter Cancer Center dell’Università di New York (NYU) Langone Health a New York City.

VitaminaC-cancer Credit image Cell

È noto che un enzima chiamato Tet metilcitosina diossigenasi 2 (TET2) ha la capacità di produrre cellule staminali – che sono cellule indifferenziate che non hanno ancora acquisito una specifica identità e funzione. Si differenziano in cellule ematiche mature e normali che finiscono per morire similmente a qualsiasi altre cellule normali.
I pazienti con leucemia myelomonocitica cronica presentano un malfunzionamento genetico che riduce il TET2. Questo enzima può essere geneticamente stimolato e la vitamina C può essere la via per farlo.

Quando il gene era spento, i ricercatori hanno scoperto che le cellule staminali hanno cominciato a funzionare male. Il nuovo studio, ha scoperto che il trattamento endovenoso con vitamina C ha favorito la demetilazione del DNA, le cellule staminali hanno cominciato a maturare e morire. Il trattamento ha anche interrotto la proliferazione delle cellule staminali del cancro della leucemia che erano state trapiantate da pazienti umani ai topi.

Si stanno progettando ulteriori studi preclinici per testare gli effetti della vitamina C ad alta dose in combinazione con gli inibitori di PARP in più modelli di leucemia mieloide acuta.

Leggi abstract dell’articolo:
Restoration of TET2 Function Blocks Aberrant Self-Renewal and Leukemia Progression
Luisa Cimmino,……. Benjamin G. Neel, Iannis Aifantis
Cell Published: August 17, 2017  DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2017.07.032

Fonte: Langone Health – New York City.

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Leucemia: Spogliate le cellule tumorali della loro immortalità.

Posted by giorgiobertin su agosto 11, 2017

I ricercatori della University of Bradford West Yorkshire – UK, hanno scoperto un nuovo farmaco che mette a nudo le cellule tumorali della loro “immortalità” e potrebbe aiutare a curare i pazienti affetti da una delle forme più aggressive di leucemia.

AML

Il farmaco, chiamato HXR9, funziona impedendo alle cellule tumorali di evitare il processo naturale che causa la morte di cellule dannose, noto come apoptosi. Il composto mira ad una particolare famiglia di geni, chiamati geni HOX, che sono coinvolti nel controllo della rapida crescita delle cellule. Negli adulti questi geni sono spenti, ma nelle cellule tumorali possono essere riaccesi. Questo permette alle cellule tumorali di crescere e dividersi continuamente aggirando i normali meccanismi che innescano l’apoptosi, rendendoli effettivamente “immortali“. HXR9 elimina nelle cellule tumorali questa capacità spegnendo i geni HOX.

Analizzato i dati sull’espressione genica di 269 pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) è stata trovata un’associazione tra l’attività di un gruppo di geni HOX e il tasso di sopravvivenza del paziente. Si sta preparando una sperimentazione clinica prevista per l’anno prossimo, dove una forma di HRX9 sarà somministrata a pazienti affetti da tumore che non hanno reagito ad altri tipi di trattamento.

I ricercatori hanno anche scoperto che quando hanno combinato HXR9 con un altro farmaco, un inibitore della proteina chinasi C chiamato Ro31, si è avuto un aumentato ulteriormente della riduzione della crescita del cancro.

Leggi il full text dell’articolo:
Inhibition of HOX/PBX dimer formation leads to necroptosis in acute myeloid leukaemia cells
Raed A. Alharbi1, Hardev S. Pandha, Guy R. Simpson, Ruth Pettengell, Krzysztof Poterlowicz, Alexander Thompson, Kevin Harrington, Mohamed El-Tanani and Richard Morgan
Oncotarget Published: August 07, 2017 https://doi.org/10.18632/oncotarget.20023

Fonte: University of Bradford

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NICE: Standard di qualità per i tumori ematologici.

Posted by giorgiobertin su giugno 1, 2017

Sono state pubblicati a cura di NICE (National Institute for Health and Care Excellence) gli standard di qualità per la diagnosi e gestione dei tumori ematologici negli adulti e nei giovani.

Altri standard di qualità che devono essere considerati quando si attiva un servizio o la fornitura di servizi per pazienti con cancro ematologico.

haematological-cancers

Scarica e leggi il documento in full text:
Haematological cancers – Quality standard [QS150] Published date: June 2017

Ultime news su hematological cancer:
https://www.nature.com/subjects/haematological-cancer

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Create in laboratorio le staminali del sangue.

Posted by giorgiobertin su maggio 21, 2017

Due gruppi di ricerca sono riusciti a ottenere in laboratorio cellule staminali progenitrici di tutte le cellule del sangue. Il primo gruppo, guidato dal prof. Shahin Rafii del Weill Cornell Medical College, a New York, ha trasformato cellule mature di topi in cellule staminali del sangue completamente sviluppate.

rafiii
This image shows reprogrammed hematopoietic stem cells (green) that are arising from mouse cells. These stem cells are developing close to a group of cells, called the vascular niche cells (gray), which provides them with the nurturing factors necessary for the reprogramming. Image credit: Dr. Raphael Lis/Flow Cytometry and Microscopy Core, Starr Foundation, Tri-Institutional Stem Cell Derivation Laboratory.

Nel secondo lavoro il prof. George Daley del Boston Children’s Hospital, nel Massachusetts, ha creato cellule umane che agiscono come cellule staminali del sangue, anche se non sono identiche a quelle che si trovano in natura.

Dopo la produzione in laboratorio le cellule staminali sono state iniettate in topi che erano stati trattati con radiazioni per uccidere la maggior parte delle loro cellule ematiche e immunitarie, e si è constatato che gli animali si sono ripresi. Le cellule staminali hanno rigenerato il sangue, incluse le cellule immunitarie, e i topi hanno continuato a vivere nel laboratorio tutta la loro vita, più di un anno e mezzo.

I lavori, descritti su “Nature“, offrono una speranza alle persone con leucemia e altri disturbi del sangue che necessitano di un trapianto di midollo osseo ma non trovano un donatore compatibile. Se i risultati si tradurranno nella clinica, questi pazienti potrebbero ricevere versioni coltivate in laboratorio delle proprie cellule sane.

Leggi abstracts degli articoli:
Conversion of adult endothelium to immunocompetent haematopoietic stem cells
Raphael Lis,Charles C. Karrasch,Michael G. Poulos,Balvir Kunar, David Redmond,Jose G. Barcia Duran,Chaitanya R. Badwe,William Schachterle, Michael Ginsberg,Jenny Xiang, Arash Rafii Tabrizi,Koji Shido,Zev Rosenwaks,Olivier Elemento,Nancy A. Speck,Jason M. Butler,Joseph M. Scandura & Shahin Rafii
Nature Published online 17 May 2017 doi:10.1038/nature22326

Haematopoietic stem and progenitor cells from human pluripotent stem cells
Ryohichi Sugimura,Deepak Kumar Jha,Areum Han,Clara Soria-Valles,Edroaldo Lummertz da Rocha,Yi-Fen Lu,Jeremy A. Goettel, Erik Serrao,R. Grant Rowe, Mohan Malleshaiah,Irene Wong,Patricia Sousa,Ted N. Zhu, Andrea Ditadi,Gordon Keller,Alan N. Engelman,Scott B. Snapper,Sergei Doulatov & George Q. Daley
Nature Published online 17 May 2017 doi:10.1038/nature22370

Fonti: Weill Cornell Medical College,  Boston Children’s Hospital, nel Massachusetts – Le Scienze

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FDA: Nuovo farmaco per la leucemia mieloide acuta.

Posted by giorgiobertin su maggio 5, 2017

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Rydapt (midostaurina) per il trattamento di pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) che hanno una specifica mutazione genetica chiamata FLT3, in combinazione con la chemioterapia.

La leucemia mieloide acuta è un cancro in rapida progressione che si forma nel midollo osseo e si traduce in un aumento del numero di globuli bianchi nel sangue.
rydapt

Rydapt è un inibitore della chinasi che agisce bloccando diversi enzimi che promuovono la crescita cellulare. Se viene rilevata la mutazione FLT3 in campioni di sangue o di midollo osseo utilizzando LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, il paziente può beneficiare di un trattamento con Rydapt in combinazione con la chemioterapia.

Comunicato stampa FDA e Novartis:
FDA approves new combination treatment for acute myeloid leukemia

Novartis receives FDA approval for Rydapt® in newly diagnosed FLT3-mutated acute myeloid leukemia (AML) and three types of systemic mastocytosis (SM)

Rydapt 

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ESMO: Linee guida sul Mieloma Multiplo.

Posted by giorgiobertin su maggio 2, 2017

Sono state pubblicate a cura di ESMO (European Society for Medical Oncology), le linee guida cliniche sulla diagnosi e trattamento del Mieloma Multiplo. La pubblicazione sulla rivista “Annals of Oncology“.

Multiple-Myeloma-ESMO

Scarica e leggi il documento in full text:
Multiple myeloma: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up
P. Moreau, J. San Miguel, P. Sonneveld, M. V. Mateos, E. Zamagni, H. Avet-Loiseau, R. Hajek, M. A. Dimopoulos, H. Ludwig, H. Einsele, S. Zweegman, T. Facon, M. Cavo, E. Terpos, H. Goldschmidt, M. Attal & C. Buske
Ann Oncol 2017; 00: 1–11, 2017, DOI: https://doi.org/10.1093/annonc/mdx096

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