Sclerosi Multipla, identificato il primo marcatore genetico per la gravita’.

Uno studio multicentrico internazionale, a cui hanno collaborato in Italia l’Università del Piemonte Orientale, l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, l’Università degli Studi di Milano, la Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e l’ASST Santi Paolo e Carlo di Milano, condotto su oltre 22.000 persone con sclerosi multipla (SM) ha scoperto la prima variante genetica associata a una progressione più rapida della malattia, che nel tempo può privare i pazienti della loro mobilità e indipendenza.

«Ereditare questa variante genetica da entrambi i genitori accelera di quasi quattro anni il tempo per avere bisogno di un ausilio per la deambulazione», ha affermato Sergio Baranzini, PhD, professore di neurologia presso l’UCSF.

«Capire come la variante esercita i suoi effetti sulla gravità della SM aprirà auspicabilmente la strada a una nuova generazione di trattamenti in grado di prevenire la progressione della malattia», ha affermato Stephen Sawcer, professore all’Università di Cambridge.

La pubblicazione sulla rivista “Nature“.

Leggi abstract dell’articolo:
Locus for severity implicates CNS resilience in progression of multiple sclerosis.
International Multiple Sclerosis Genetics Consortium., MultipleMS Consortium.
Nature (2023). https://doi.org/10.1038/s41586-023-06250-x

Fonte: IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – Università degli Studi di Milano

Trapianto di fegato 2023: review.

Il trapianto di fegato offre una terapia salvavita per i pazienti con complicazioni di cirrosi e carcinoma epatocellulare in stadio T2. La domanda di organi supera di gran lunga l’offerta e le innovazioni volte ad aumentare il numero di donatori deceduti utilizzabili, nonché le fonti di donatori alternativi, sono al centro dell’attenzione.

In questa recensione, viene presentata una relazione sullo stato degli argomenti più urgenti nel trapianto di fegato e le sfide future.

Leggi il full text dell’articolo:
Liver Transplantation 2023: Status Report, Current and Future Challenges
Norah A. Terrault, et al.
Clinical Gastroenterology and Hepatology | VOLUME 21, ISSUE 8, P2150-2166, JULY 2023 DOI:https://doi.org/10.1016/j.cgh.2023.04.005

FDA approva farmaco per il trattamento dell’alopecia areata grave.

Colpisce quasi sette milioni di persone negli Stati Uniti e circa 147 milioni di persone in tutto il mondo, l’alopecia areata è una malattia autoimmune caratterizzata da perdita di capelli a chiazze o completa sul cuoio capelluto, sul viso o sul corpo.

La condizione può svilupparsi a qualsiasi età, con quasi il 20% dei pazienti diagnosticati prima dei 18 anni.

Il prodotto Litfulo (ritlecitinib), che è un inibitore orale giornaliero della chinasi, agisce bloccando l’attività delle molecole di segnalazione e delle cellule immunitarie che si ritiene contribuiscano alla perdita di capelli nei pazienti con alopecia areata.

L’approvazione del farmaco negli Stati Uniti è stata supportata dai risultati positivi dello studio di fase 2b/3 ALLEGRO, che ha arruolato 718 pazienti con una perdita di capelli pari o superiore al 50%.

Nello studio, il 23% dei pazienti trattati con Litfulo 50 mg aveva l’80% o più di copertura dei capelli del cuoio capelluto dopo sei mesi, rispetto all’1,6% nel gruppo placebo, con risultati di efficacia e sicurezza coerenti tra pazienti adolescenti e adulti.

Litfulo sarà disponibile nelle prossime settimane, ha sottolineato Pfizer, aggiungendo che le domande di regolamentazione per il farmaco nell’alopecia areata sono già state presentate ai paesi di tutto il mondo per la revisione, tra cui UE, Regno Unito e Giappone.

Leggi abstract dello studio:
Efficacy and safety of ritlecitinib in adults and adolescents with alopecia areata: a randomised, double-blind, multicentre, phase 2b–3 trial
Brett King, Xingqi Zhang, Walter Gubelin Harcha, Jacek C Szepietowski, Jerry Shapiro, Charles Lynde, Natasha A Mesinkovska, Samuel H Zwillich, Lynne Napatalung, Dalia Wajsbrot, Rana Fayyad,Amy Freyman, Debanjali Mitra, Vivek Purohit, Rodney Sinclair, Robert Wolk
The Lancet VOLUME 401, ISSUE 10387, P1518-1529, MAY 06, 2023 DOI: https://doi.org/10.1016/S0140-6736(23)00222-2

This study was registered with ClinicalTrials.gov, NCT03732807.

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION

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