Verso un farmaco per il trattamento dell’Alzheimer.

I ricercatori del Dipartimento di neuroscienze dei Merck Research Laboratories di Kenilworth, New Jersey hanno annunciato la scoperta e lo sviluppo di verubecestat (MK-8931) ), una piccola molecola in fase di sperimentazione, inibitore dell’enzima beta-site amyloid precursor protein cleaving enzyme 1 (BACE1), per il potenziale trattamento della malattia di Alzheimer (AD).

BACE1 è un enzima importante nella produzione del peptide tossico Ap nel cervello. I ricercatori ritengono che l’inibizione selettiva di BACE1 porti ad una significativa riduzione della produzione del peptide tossico Ap e può essere quindi un target promettente per un intervento terapeutico.

La ricerca è stata pubblicata on-line sulla rivista “Science Translational Medicine” e include i risultati di studi clinici, condotti su volontari sani e persone con AD.
In particolare l’efficacia e la sicurezza di verubecestat è in corso di valutazione in due studi clinici di Fase 3, EPOCH e APECS, per il trattamento di pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata.

Verubecast è un composto capace di bloccare l’enzima BACE1, ed è stato in grado di ridurre in modo sicuro ed efficace la beta-amiloide in 32 partecipanti affetti da malattia di Alzheimer. “A differenza di altri inibitori BACE1, che causano gravi effetti collaterali, il nuovo farmaco è stato ben tollerato, ed è così il primo inibitore orale BACE1 idoneo agli studi di fase 3 (studio APECS, attualmente in corso” – afferma il Dr. Michael Egan, vice president, clinical development neurosciences, Merck Research Laboratories.

EPOCH is a Phase 2/3 randomized, placebo-controlled, parallel-group, double-blind study evaluating efficacy and safety of two oral doses of verubecestat (12 mg and 40 mg) administered once-daily versus placebo in patients with mild-to-moderate AD currently using standard of care treatment.

APECS is a randomized, placebo-controlled, parallel-group, double-blind Phase 3 clinical trial to evaluate the efficacy and safety of verubecestat in subjects with prodromal AD.

EPOCH study, visit www.merck.com/clinical-trials/infographics/P07738.html.

Leggi abstract dell’articolo:
The BACE1 inhibitor verubecestat (MK-8931) reduces CNS β-amyloid in animal models and in Alzheimer’s disease patients
BY MATTHEW E. KENNEDY, ANDREW W. STAMFORD…… JACK L. TSENG, JULIE A. STONE, ERIC M. PARKER, MARK S. FORMAN
Sci Transl Med. 2016. doi: 10.1126/scitranslmed.aad9704