Terapia genica per la malattia di Parkinson.
Posted by giorgiobertin su marzo 19, 2011
La terapia genica applicata ai pazienti con malattia di Parkinson ha migliorato significativamente, tremori rigidità e altri problemi di abilità motoria che sono caratteristiche della malattia, secondo un nuovo studio pubblicato sulla rivista “The Lancet Neurology“.
Lo studio in fase 2 ha visto l’arruolamento di 45 pazienti con malattia da moderata ad avanzata di Parkinson, a metà di loro è stata assegnata in modo random la terapia genica e nei rimanenti il trattamento con placebo. Dei 22 pazienti a cui erano stati infusi direttamente nel cervello il gene per la produzione dell’acido glutammico decarbossilasi (GAD) – che stimola la produzione di una sostanza chimica nota come GABA si è notato un miglioramento del controllo motorio e dei sintomi nei sei mesi successivi all’ intervento chirurgico.
La terapia, fatta in anestesia locale, ha utilizzato un virus innocuo ed inattivo per trasportare il gene GAD nel nucleo subtalamico di ogni paziente, una regione del cervello fondamentale che coinvolge la funzione motoria. “Per la prima volta, siamo ad un passo dalla terapia genica per una malattia neurologica” ha detto il coautore dello studio il dottor Michael Kaplitt, vice presidente per la ricerca nel dipartimento di neurochirurgia presso il Weill Cornell Medical College a New York City. Partirà ora la fase 3 al termine della quale la US Food and Drug Administration potrà decidere di approvare la terapia.
Leggi abstract:
AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson’s disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial
Prof Roger M Kurlan MD,Irene H Richard MD,Lori Van Meter MS,Christine V Sapan PhD,Prof Matthew J During MD,Michael G Kaplitt MD, et al.
The Lancet Neurology – 17 March 2011
Medicina in Biblioteca 
Terapia genica per la malattia di Parkinson. (via Medicina in Biblioteca) | Stobè Magazine said
[…] Terapia genica per la malattia di Parkinson. (via Medicina in Biblioteca) Postato il 21 marzo 2011 da Stobè Magazine La terapia genica applicata ai pazienti con malattia di Parkinson ha migliorato significativamente, tremori rigidità e altri problemi di abilità motoria che sono caratteristiche della malattia, secondo un nuovo studio pubblicato sulla rivista "The Lancet Neurology". Lo studio in fase 2 ha visto l'arruolamento di 45 pazienti con malattia da moderata ad avanzata di Parkinson, a metà di loro è stata assegnata in modo random la terapia genica e nei r … Read More […]
francesco said
chiedo un favore a chi ne sa piu di me mio padre ha questa malattia del m. di pakison , questa cura esiste anche in Italia,e cosa si puo fare a parte il madopar e il neuropro il cerotto grazie se volete darmi una risposta per favore grazie.
claudio said
Ho preso contatti 6 mesi fa col dott, Antonio Caporali il quale mi ha informato della possibilità di sottopormi a tale procedura . Non conosco i tempi, le modalità e il luogo dove fare l’intervento. So che in italia non se ne fanno per il momento. Forse è troppo presto per me dato che sono agli inizi del p. Nel frattempo mi auguro con tutto il cuore che la procedura migliori e diventi una tecnica di routine. Con tutti i buoni auspici C.T.