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Archive for 17 luglio 2018

SLA: studi clinici per nuova terapia.

Posted by giorgiobertin su luglio 17, 2018

Una nuova ricerca condotta dalla Washington University School of Medicine in St. Louis indica che una terapia sperimentale per una forma ereditaria di SLA estende la sopravvivenza e inverte i segni di danno neuromuscolare nei topi e nei ratti. I risultati, pubblicati su “The Journal of Clinical Investigation“, hanno portato a due studi clinici di fase uno per indagare se il farmaco potrebbe giovare alle persone con SLA la cui malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato SOD1.

SLA
New research at Washington University School of Medicine in St. Louis shows the drug extends survival and reverses some neuromuscular damage in mice and rats and may help people whose disease is caused by mutations in the gene SOD1.

Questo farmaco ha avuto un effetto impressionante nei topi e nei ratti con solo una o due dosi“, ha detto Timothy Miller, Professor of Neurology presso la Washington University. “Non sappiamo ancora se questo funziona nelle persone, ma siamo molto fiduciosi. Abbiamo completato la prima fase dei test di sicurezza e ora stiamo lavorando per trovare la giusta dose“.

In collaborazione con Ionis Pharmaceuticals, Miller e colleghi hanno testato composti basati sul DNA che bloccano nel corpo la produzione della proteina SOD1.

Scarica e leggi il full text dell’articolo:
Antisense oligonucleotides extend survival and reverse decrement in muscle response in ALS models
Alex McCampbell, … , Eric E. Swayze, Timothy M. Miller
J Clin Invest. Published July 16, 2018. https://doi.org/10.1172/JCI99081

More information about the trial (number NCT02623699) can be found at clinicaltrials.gov.

Fonte: Washington University School of Medicine

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