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Un farmaco ferma la progressione della malattia di Parkinson nei topi.

Posted by giorgiobertin su luglio 3, 2018

I ricercatori della Johns Hopkins University affermano di aver sviluppato un farmaco sperimentale, simile ai composti usati per il trattamento del diabete, che rallenta la progressione della malattia di Parkinson – così come i suoi sintomi – nei topi. In esperimenti condotti con colture di cellule cerebrali umane e modelli di topo vivo, segnalano che il farmaco ha bloccato la degradazione delle cellule cerebrali che è il segno distintivo del morbo di Parkinson. Il farmaco – denominato NLY01 – dovrebbe passare a studi clinici quest’anno.

I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista “Nature Medicine“.

Parkinson
Immunohistochemistry for alpha-synuclein showing positive staining (brown) of an intraneural Lewy-body in the Substantia nigra in Parkinson’s disease. Credit: Wikipedia

Secondo i ricercatori, NLY01 agisce legandosi ai cosiddetti recettori del peptide-1 glucagone-simili sulla superficie di alcune cellule. Farmaci simili sono ampiamente utilizzati nel trattamento del diabete di tipo 2 per aumentare i livelli di insulina nel sangue. Sebbene studi precedenti condotti sugli animali avessero suggerito il potenziale neuroprotettivo di questa classe di farmaci, i ricercatori non avevano mai dimostrato direttamente come operava nel cervello. “È incredibilmente protettivo delle cellule nervose bersaglio”, afferma il prof. Ted Dawson.

Per scoprirlo, Dawson e il suo team hanno testato NLY01 su tre principali tipi di cellule nel cervello umane cresciute in laboratorio: astrociti, microglia e neuroni e sugli animali da esperimento. La microglia secerne segnali chimici che convertivano gli astrociti – le cellule a forma di stella che aiutano i neuroni a comunicare con i loro vicini – in astrociti “attivati” aggressivi, che divorano le connessioni tra le cellule del cervello, causando la morte dei neuroni. I ricercatori hanno dimostrato che NLY01 ferma questa conversione.

Il prof. Dawson avverte che il farmaco sperimentale deve ancora essere testato per la sicurezza e l’efficacia nelle persone, ma sulla base del profilo di sicurezza di altri farmaci simili, non ci dovrebbero essere ostacoli per il suo utilizzo negli esseri umani.
I ricercatori hanno motivo di sperare che NLY01 possa, in un periodo di tempo relativamente breve, avere un impatto sulla vita di quelli con Parkinson.

Ricordiamo che farmaci simili a NLY01 già approvati dalla Food and Drug Administration per il trattamento del diabete di tipo 2 comprendono exenatide, lixisenatide, liraglutide e dulaglutide,

Leggi abstract dell’articolo:
Block of A1 astrocyte conversion by microglia is neuroprotective in models of Parkinson’s disease
Seung Pil Yun, Tae-In Kam, […]Han Seok Ko
Nature Medicine (2018) DOI: 10.1038/s41591-018-0051-5

Fonte: Johns Hopkins University

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