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Primo farmaco anti-cancro per pazienti pediatrici.

Posted by giorgiobertin su marzo 31, 2018

Un farmaco unico nel suo genere rivolto a un gene fuso trovato in molti tipi di cancro è stato efficace nel 93% dei pazienti pediatrici testati, hanno annunciato i ricercatori del Simmons Cancer Center dell’UT Southwestern.

La maggior parte dei farmaci antitumorali è mirata a specifici organi o posizioni nel corpo. Larotrectinib è il primo farmaco antitumorale a ricevere la designazione di terapia rivoluzionaria FDA per i pazienti con una fusione specifica di due geni nella cellula tumorale, indipendentemente dal tipo di cancro. La ricerca è stata pubblicata su “The Lancet Oncology“.

Larotrectinib  larotrectinib-cancer-drug

La mutazione del gene TRK può essere presente in molti tipi di tumori, tra cui il cancro del polmone, del colon, della tiroide e della mammella, nonché alcuni tumori pediatrici. Le fusioni TRK sono anomalie cromosomiche che si verificano quando uno dei geni NTRK (NTRK1, NTRK2, NTRK3), che codificano per la proteina TRK (chinasi del recettore della tropomiosina), si lega in maniera anomala a un altro gene non correlato. E’ un gene che svolge un ruolo chiave nello sviluppo del cervello e del sistema nervoso e ha un ruolo limitato nelle funzioni del sistema nervoso come la regolazione del dolore in età avanzata.

Larotrectinib (pan-TRK inibitore larotrectinib (LOXO-101) appartiene a una classe di molecole note come inibitori della chinasi, che agiscono riducendo l’attività enzimatica di una reazione cellulare chiave. La selettività del farmaco significa che non causa i gravi effetti collaterali associati a molti trattamenti tradizionali del cancro, e nessuno dei pazienti con fusioni TRK ha dovuto lasciare lo studio a causa di un effetto collaterale indotto da farmaci.
Loxo Oncology e Bayer, stanno sviluppando il farmaco insieme, e hanno presentato alla Food and Drug Administration la domanda di approvazione.

Leggi abstract dell’articolo:
Larotrectinib for paediatric solid tumours harbouring NTRK gene fusions: phase 1 results from a multicentre, open-label, phase 1/2 study
Laetsch, Theodore W et al.
The Lancet Oncology Published: 29 March 2018 DOI: https://doi.org/10.1016/S1470-2045(18)30119-0

Phase 1 follow-up and phase 2 are ongoing. This trial is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT02637687.

Fonte: Simmons Cancer Center dell’UT Southwestern

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