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Nuova terapia genica corregge una forma di degenerazione maculare ereditaria.

Posted by giorgiobertin su marzo 7, 2018

Ricercatori della University of Pennsylvania, School of Veterinary Medicine hanno sviluppato una terapia genica che tratta con successo una forma di degenerazione maculare (vitelliforme) in un modello canino. Il lavoro prepara le basi per la traduzione dei risultati in una terapia umana per una malattia ereditaria che si traduce in una progressiva perdita della visione centrale e che al momento non è trattabile.

best1
A view of the eye of a dog affected by the canine equivalent of Best disease before (left) and 5 years after (right) the gene therapy underscores how the treatment reversed a sizeable lesion–and lasted. The black mark visible on the treated eye is the injection site. CREDIT University of Pennsylvania.

La malattia degenerazione maculare vitelliforme, è una malattia accecante ereditaria causata da mutazioni nel gene BEST1. Spesso si manifesta nei bambini e nei giovani adulti, privandoli gradualmente della loro visione centrale. Il team ha sviluppato una terapia genica per trattare questa condizione. La terapia descritta sulla rivista “Proceedings of the National Academy of Sciences – PNAS“, sembra essere duratura, dal momento che gli occhi dei cani trattati sono rimasti senza malattie per almeno cinque anni.

“Nell’occhio, ci sono due strati di cellule retiniche integrate che si confondono l’un l’altro e, come una cerniera, intrecciano le cellule della vista e le cellule di supporto“, dice il prof. Artur Cideciyan. “Quello che abbiamo fatto in questa malattia è stato praticamente decomprimere questi strati, e rezipparli, riunendoli strettamente“.

Con questa ricerca, abbiamo dimostrato che esiste una terapia che funziona in un modello animale di grandi dimensioni e che, a seguito di studi sulla sicurezza, una sperimentazione clinica umana potrebbe essere a meno di due anni di distanza“.

Leggi abstract dell’articolo:
BEST1 gene therapy corrects a diffuse retina-wide microdetachment modulated by light exposure
Karina E. Guziewicz, Artur V. Cideciyan, William A. Beltran, András M. Komáromy, Valerie L. Dufour, Malgorzata Swider, Simone Iwabe, Alexander Sumaroka, Brian T. Kendrick, Gordon Ruthel, Vince A. Chiodo, Elise Héon, William W. Hauswirth, Samuel G. Jacobson and Gustavo D. Aguirre
PNAS 2018; published ahead of print March 5, 2018, https://doi.org/10.1073/pnas.1720662115

Fonte: University of Pennsylvania, School of Veterinary Medicine (Penn Vet)

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