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Terapia genica direttamente nel cervello per trattare le malattie neurodegenerative.

Posted by giorgiobertin su dicembre 7, 2017

Le cellule immunitarie che difendono il sistema nervoso centrale (la cosiddetta microglia) hanno un ruolo chiave in molte malattie neurodegenerative. Uno studio pubblicato sulla rivista “Science Advances“, condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) dell’Ospedale San Raffaele e del Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute di Harvard, mostra per la prima volta l’efficacia di una nuova tecnica di trapianto di terapia genica che mira a ripopolare il cervello con nuove cellule immunitarie geneticamente modificate.

gene-therapy-mouse
Image of a mouse brain that received a direct transplantation of hematopoietic stem cells. The image reveals the transplanted cells (green) rapidly engrafted and gave rise to new cells (also green) that have widely distributed throughout the entire brain.
Credit: Biffi lab / Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center

La nuova tecnica consiste nel prelevare le cellule staminali ematopoietiche malate dal midollo osseo del paziente; correggere in laboratorio il difetto genetico e trapiantarle nuovamente. Non endovena, come avviene spesso, ma direttamente nel cervello, nei cosiddetti ventricoli cerebrali, delle cavità poste in profondità nel cervello nelle quali circola il liquor cerebrospinale. Qui, le cellule staminali sono in grado sia di produrre le sostanze carenti o assenti a causa della patologia sia di trasformarsi in cellule della microglia.

Trapiantare le cellule nei ventricoli cerebrali accelera il processo di attecchimento e potrebbe diventare un’opzione terapeutica valida anche per chi mostra già i primi sintomi“, spiega la prof.ssa Alessandra Biffi coordinatrice dello studio.

Una vera e propria rivoluzione nell’approccio al trattamento delle malattie del sistema nervoso centrale e dei disturbi neurodegenerativi.

Leggi abstract dell’articolo:
Intracerebroventricular delivery of hematopoietic progenitors results in rapid and robust engraftment of microglia-like cells
BY ALESSIA CAPOTONDO, RITA MILAZZO, JOSE M. GARCIA-MANTEIGA, ELEONORA CAVALCA, ANNITA MONTEPELOSO, BRIAN S. GARRISON, MARCO PEVIANI, DERRICK J. ROSSI, ALESSANDRA BIFFI
Science Advances 06 Dec 2017: Vol. 3, no. 12, e1701211 DOI: 10.1126/sciadv.1701211

Fonte: Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute

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