Medicina in Biblioteca

Weblog della Biblioteca Medica "PINALI" Università degli Studi di Padova

  • Categorie

  • Archivi

  • Pagine

  • Inserisci il tuo indirizzo e-mail per iscriverti a questo blog e ricevere notifiche di nuovi messaggi per e-mail.

    Segui assieme ad altri 430 follower

  • QR Code Blog

    Scarica e installa il software direttamente dal telefonino: sito i-nigma; fotografa il codice e avrai le news dal blog sempre con te.


  • Seguimi su Libero Mobile

  • sito internet

  • Sito d'argento

Terapia genica contro il Parkinson.

Posted by giorgiobertin su settembre 8, 2017

Uno studio coordinato da Vania Broccoli, capo dell’unità di ricerca in Cellule Staminali e Neurogenesi dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, dimostra la capacità inedita di un nuovo vettore virale di diffondersi e rilasciare un gene terapeutico in tutto il sistema nervoso centrale, un risultato fondamentale per lo sviluppo di terapie geniche contro le malattie neurodegenerative, come il Parkinson o la demenza a corpi di Lewy.

I ricercatori hanno testato la tecnica sul modello sperimentale del Parkinson nel topo, riuscendo a ridurre i depositi tossici che causano la morte dei neuroni e a migliorare la salute degli animali. Lo studio è stato pubblicato su “Molecular Therapy“.

Ricordiamo che alla base della malattia di Parkinson e di altre simili c’è la formazione di depositi tossici di proteine, tra cui la principale è nota come sinucleina. Questi depositi causano la morte dei neuroni dopaminergici e rendono mal funzionati molti altri neuroni, con conseguenti sintomi motori debilitanti.

Parkinson-terapia-genica  Credit image: Division of Neuroscience, San Raffaele Scientific Institute – Milan

Nello studio è stato utilizzato un vettore virale capace di superare la barriera emato-encefalica e diffondersi in tutto il cervello. I ricercatori hanno testato la sua efficacia dandogli da consegnare, nel cervello di topi parkinsoniani, il gene terapeutico GBA1, quello che produce l’enzima spazzino in grado di eliminare i depositi proteici. “Una singola iniezione nel sangue di questo virus ha permesso di attivare il gene GBA1 in vaste aree del cervello e prevenire o rallentare la formazione degli accumuli, proteggendo i neuroni“, afferma Vania Broccoli.

Il prossimo passo sarà testare ulteriormente sicurezza ed efficacia della terapia in laboratorio, per poi poter arrivare al primo studio sull’uomo.

Leggi abstract dell’articolo:
AAV-PHP.B-Mediated Global-Scale Expression in the Mouse Nervous System Enables GBA1 Gene Therapy for Wide Protection from Synucleinopathy
Giuseppe Morabito, Serena G. Giannelli, Gabriele Ordazzo, Simone Bido, Valerio Castoldi, Marzia Indrigo, Tommaso Cabassi, Stefano Cattaneo, Mirko Luoni, Cinzia Cancellieri, Alessandro Sessa, Marco Bacigaluppi, Stefano Taverna, Letizia Leocani, José L. Lanciego, and Vania Broccoli
Molecular Therapy, 10 agosto 2017 https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2017.08.004

Fonte: Stem Cell and Neurogenesis Unit, Division of Neuroscience, San Raffaele Scientific Institute – Milan

Annunci

Rispondi

Inserisci i tuoi dati qui sotto o clicca su un'icona per effettuare l'accesso:

Logo WordPress.com

Stai commentando usando il tuo account WordPress.com. Chiudi sessione / Modifica )

Foto Twitter

Stai commentando usando il tuo account Twitter. Chiudi sessione / Modifica )

Foto di Facebook

Stai commentando usando il tuo account Facebook. Chiudi sessione / Modifica )

Google+ photo

Stai commentando usando il tuo account Google+. Chiudi sessione / Modifica )

Connessione a %s...

 
%d blogger hanno fatto clic su Mi Piace per questo: