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Archive for 3 agosto 2017

Scoperto come riparare le mutazioni genetiche negli embrioni umani.

Posted by giorgiobertin su agosto 3, 2017

Gli scienziati dell’Oregon Health & Science University – OHSU e del Salk Institute, hanno dimostrato in modo efficace che è possibile utilizzare uno strumento per la modifica del gene per correggere una mutazione genetica causata da malattie negli embrioni umani e fermare il passaggio alle generazioni future.

Il nuovo studio, pubblicato sulla rivista Nature,  si è concentrato sulla mutazione genetica che causa la cardiomiopatia ipertrofica, una comune malattia genetica del cuore che può causare improvvisa morte cardiaca e insufficienza cardiaca.

La nuova tecnica utilizza lo strumento di modifica genetica CRISPR per individuare e riparare una mutazione che causa la malattia e impedirgli che possa essere ereditata dalle generazioni successive. Questa è la prima volta che gli scienziati hanno testato con successo il metodo sulle uova umane donate alla ricerca clinica (video1) (video2).

First Safe Repair of Gene in Human Embryos

CRISPR, che sta per ripetere regolare e ripetuta palindromica regolarmente interspacita, ha promesso di correggere le mutazioni nel genoma umano per prevenire la malattia genetica. Utilizzando un enzima chiamato Cas9, è possibile tagliare una sequenza specifica di bersaglio su un gene mutante.

Il nuovo studio ha scoperto che gli embrioni umani effettivamente riparano queste interruzioni nel gene mutante usando la normale copia di questo gene da un secondo genitore come modello. Gli embrioni risultanti contengono ora copie riparate, senza mutazioni di questo gene. La tecnica è già stata utilizzata negli animali per la generazione di modelli mutanti. Tuttavia, il nuovo studio è il primo a dimostrare che la tecnica può essere usata negli embrioni umani per convertire i geni mutanti in normali.

Le ricerche condotte in questo studio hanno aderito a linee guida internazionali e da ulteriori comitati ad hoc istituiti per la revisione scientifica ed etica. La notizia l’avevamo anticipata in un post su questo blog del 27 luglio 2017.

Leggi abstract dell’articolo:
Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos
Hong Ma,Nuria Marti-Gutierrez, Sang-Wook Park, Jun Wu, Yeonmi Lee,……Juan Carlos Izpisua Belmonte,Paula Amato,Jin-Soo Kim, Sanjiv Kaul & Shoukhrat Mitalipov
Nature (2017) doi:10.1038/nature23305 Published online 02 August 2017

Fonti: Oregon Health & Science University – OHSU  –   Salk Institute

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Cellule killer naturali modificate per combattere i tumori.

Posted by giorgiobertin su agosto 3, 2017

Le cellule immunitarie hanno una capacità generale di riconoscere e uccidere molti tipi di cellule infette o anormali e possono anche essere progettate per colpire cellule come quelle cancerogene, con l’obiettivo di un trattamento anticancro. Sono questi i risultati ottenuti dai ricercatori del Department of Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy, MD Anderson Cancer Center, Houston, in un report pubblicato sulla rivista “Leukemia“.

provetta

La ricerca preclinica del team ha dimostrato che le cellule killer naturali (NK) derivate da cordoni ombelicali donati possono essere modificate per cercare e distruggere alcuni tipi di leucemia e linfoma. Attraverso l’ingegneria genetica è stato anche possibile aumentare la loro persistenza e incorporare un gene suicida che consente di far morire le cellule modificate se provocano una grave risposta infiammatoria.

Una sperimentazione clinica di fase I/II come prime fasi di queste cellule killer naturali dotate di antigene chimerico derivate dal sangue è stata condotta nel mese di giugno per i pazienti con leucemia linfocitica cronica recidiva o resistente (CLL), leucemia linfocitaria acuta (ALL) o il linfoma non-Hodgkin. Tutti questi sono tumori delle cellule B, cellula ematica bianca coinvolta nella risposta immunitaria.
Le cellule killer naturali sono i killer più potenti del sistema immunitario, ma sono di breve durata e i tumori riescono a evadere le cellule NK di un paziente per progredire“, ha detto la prof.ssa Katy Rezvani
Le cellule T modificate con recettori antigenici chimerici (CAR) contro CD19 hanno dimostrato l’efficacia negli studi clinici. In queste terapie, le cellule T del paziente vengono modificate, ampliate e restituite al paziente, un processo che richiede settimane.

Leggi abstract dell’articolo:
Cord blood NK cells engineered to express IL-15 and a CD19-targeted CAR show long-term persistence and potent anti-tumor activity
E Liu1, Y Tong, G Dotti, H Shaim1, B Savoldo, M Mukherjee, J Orange, X Wan, X Lu, A Reynolds, M Gagea, P Banerjee, R Cai, M H Bdaiwi, R Basar1, M Muftuoglu, L Li, D Marin, W Wierda, M Keating, R Champlin, E Shpall and K Rezvan.
Leukemia 20 July 2017; doi: 10.1038/leu.2017.226

Fonte: Department of Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy, MD Anderson Cancer Center

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Scoperto come riprogrammare le cellule del sistema immunitario.

Posted by giorgiobertin su agosto 3, 2017

Gli scienziati degli Gladstone Institutes – San Francisco, California, hanno rivelato, per la prima volta, un metodo per riprogrammare specifiche cellule T. Più precisamente, hanno scoperto come trasformare le cellule pro-infiammatorie che aumentano il sistema immunitario in cellule anti-infiammatorie che lo sopprimono e viceversa.

Quando il sistema immunitario è imballato, a causa di cellule particolari o cellule eccessive che sopprimono la sua funzione, si ha una vasta gamma di malattie, dalla psoriasi al cancro. Manipolando la funzione di alcune cellule immunitarie chiamate cellule T, i ricercatori hanno ripristinato l’equilibrio del sistema al fine di creare nuovi trattamenti mirati per queste malattie.

Il nostro lavoro potrebbe contribuire agli sforzi in corso nel campo dell’immuno-oncologia e nel trattamento del cancro“, ha spiegato il prof. Tao Xu primo autore dello studio. “Questo tipo di terapia non riguarda direttamente il cancro, ma funziona per attivare il sistema immunitario in modo da poter riconoscere le cellule tumorali e attaccarle“.

DingXu_GladstoneInstitutes
Gladstone scientists Sheng Ding (right) and Tao Xu (left) discovered how to reprogram cells in our immune system.

Molti tumori assumono il controllo delle cellule T regolatori per sopprimere il sistema immunitario, creando un ambiente in cui i tumori possono crescere senza essere attaccati. In questi casi, i risultati della ricerca potrebbero essere utilizzati per trasformare le cellule T di regolazione in cellule T efficaci per rafforzare il sistema immunitario in modo da poter meglio riconoscere e distruggere le cellule tumorali.

La scoperta, pubblicata sulla rivista “Nature” è molto importante perchè potrebbe migliorare i trattamenti per le malattie autoimmuni e il cancro.

Leggi abstract dell’articolo:
Metabolic control of TH17 and induced Treg cell balance by an epigenetic mechanism
Tao Xu, Kelly M. Stewart,Xiaohu Wang,Kai Liu,Min Xie,Jae Kyu Ryu,Ke Li,Tianhua Ma, Haixia Wang, Lu Ni,Saiyong Zhu,Nan Cao, Dongwei Zhu,Yu Zhang,Katerina Akassoglou, Chen Dong,Edward M. Driggers & Sheng Ding.
Nature (2017) Published online 02 August 2017 doi:10.1038/nature23475

Fonte: Gladstone Institutes

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