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Archive for 5 giugno 2017

Test del sangue per la diagnosi precoce di cancro al pancreas.

Posted by giorgiobertin su giugno 5, 2017

I ricercatori del Massachusetts General Hospital (MGH) e della Harvard T.H. Chan School of Public Health a Boston, hanno messo a punto un nuovo test del sangue che riconosce precocemente il cancro al pancreas. Un test innovativo che potrebbe cambiare il modo di curare la malattia che oggi in oltre l’80% dei casi si scopre quando è ormai inoperabile.
Il test è basato su 5 marcatori potrebbero rivelarsi estremamente utile nella diagnosi precoce dell’adenocarcinoma duttale pancreatico.

pancreatic-blood-test

L’attuale gold standard tra gli esami ematici, ovvero la determinazione dei livelli di CA19-9 non è in realtà sufficientemente specifico né sensibile per garantire al paziente una maggiore sopravvivenza. Ora “abbiamo identificato un gruppo di 5 marcatori proteici per poter arrivare alla diagnosi di adenocarcinoma e poi abbiamo analizzato i dati in oltre 100 popolazioni cliniche” affermano i ricercatori che hanno pubblicato il lavoro sulla rivista “Science Translational Medicine“.

Il nuovo test si basa su un prelievo di sangue venoso e sfrutta le informazioni contenute nelle vescicole extracellulari circolanti; ha una sensibilità dell’86% e una specificità dell’81% nel diagnosticare l’adenocarcinoma duttale del pancreas.
Il test è ora pronta per essere testato in un numero più grande di pazienti, in particolare in coloro che sono ad alto rischio con una storia familiare di malattia, per esplorare il potenziale utilizzo per lo screening.

Leggi abstract dell’articolo:
Multiparametric plasma EV profiling facilitates diagnosis of pancreatic malignancy
Yang KS, Im H, Hong S, Pergolini I, Del Castillo AF, Wang R, Clardy S, Huang CH, Pille C, Ferrone S, Yang R, Castro CM, Lee H, Del Castillo CF, Weissleder R
Sci Transl Med. 2017 May 24;9(391). pii: eaal3226. doi: 10.1126/scitranslmed.aal3226.

Fonti:

Blood Test for Earlier Detection of Pancreatic Cancer Feasible – Physician’s Briefing
Blood test for pancreatic cancer shows early promise – Health Medicine Network
New test may improve pancreatic cancer diagnoses – ScienceNews
Blood Test for Pancreatic Cancer Shows Early Promise – HealthDay
Harvard-MGH Liquid Biopsy Assay Targets Early Detection of Pancreatic Cancer – 360Dx

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Rare Disease Registries in Europa.

Posted by giorgiobertin su giugno 5, 2017

E’ stato pubblicato a cura di Orphanet il registro europeo delle malattie rare. I registri pazienti e le banche dati costituiscono strumenti chiave per sviluppare la ricerca clinica sul campo delle malattie rare (RD), per migliorare la cura dei pazienti e la pianificazione sanitaria.

A completamento riportiamo: la lista dei farmaci approvati in Europa per le malattie rare e le infrastrutture di ricerca.

Scarica i documenti:
Orphanet Report Series – Rare Disease Registries in Europe – May 2017

Lists of medicinal products for rare diseases in Europe April 2017

List of Research Infrastructures useful to Rare Diseases in Europe May 2017

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Nuovo farmaco per riparare i difetti della cartilagine nel ginocchio.

Posted by giorgiobertin su giugno 5, 2017

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di un nuovo medicinale: Spherox, per terapie avanzate (ATMP) per il trattamento dei pazienti adulti che presentano difetti sintomatici della cartilagine articolare nei condili femorali e nella patella, con estensione dell’area interessata inferiore a 10 cm².

knee_pain

Spherox è un ATMP composto da sferoidi, aggregati sferici di condrociti (cellule che si trovano nella cartilagine sana). In questa terapia, viene prelevata una piccola porzione di cartilagine sana per produrre in laboratorio sferoidi di condrociti che saranno inseriti artroscopicamente nel ginocchio del paziente per formare nuovi tessuti che guariscano il difetto.

Gli effetti positivi di Spherox sono stati valutati in due studi clinici, con pazienti tra i 18 ei 50 anni di età. Il primo studio, uno studio di fase II, ha incluso 75 pazienti con estensione del difetto da 4 a 10 cm², mentre nel secondo, uno studio di fase III, sono stati coinvolti 102 pazienti con estensione del difetto da 1 a 4 cm².

Il parere adottato dal CHMP (comitato per i medicinali per uso umano) costituisce una fase intermedia del percorso di accesso a Spherox per i pazienti. Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione relativa all’immissione in commercio del medicinale in tutta l’Unione Europea.

Fonte: AIFA EMA

New advanced therapy to repair cartilage defects in the knee

CHMP summary of positive opinion for Spherox

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Nuovo possibile farmaco contro l’autismo.

Posted by giorgiobertin su giugno 5, 2017

I ricercatori dell’University of California, San Diego coordinati da prof. Robert Naviaux, hanno sperimentato un farmaco adoperato per il trattamento della malattia del sonno africana: la suramina contro l’autismo.

Il farmaco è stato testato su un gruppo molto ristretto di persone, un campione statisticamente poco significativo: 10 bambini autistici tra i 5 e i 14 anni, i “Benefici misurabili (linguaggio e socialità), anche se transitori” ci sono stati su tutti i piccoli pazienti. I primi test, condotti anche su topolini di laboratorio, sono stati molto promettenti, mostrando un evidente miglioramento dei sintomi.

Secondo gli scienziati (video) uno dei possibili motori dello sviluppo della malattia è un particolare processo biochimico delle nostre cellule. Gli scienziati lo chiamano “risposta cellulare al pericolo” (Cell danger response), determinato da un danno cellulare. Questo meccanismo, secondo gli scienziati, nell’infanzia o in gravidanza s’incepperebbe.

I ricercatori Usa che hanno pubblicato il loro lavoro sulla rivista “Annals of Clinical and Translational Neurology” stanno adesso lavorando sulla stessa categoria di farmaci della suramina, i cosiddetti antipurinergici, potenzialmente in grado di normalizzare questa risposta biochimica delle cellule.

Scarica e leggi l’articolo in full text:
Low-dose suramin in autism spectrum disorder: a small, phase I/II, randomized clinical trial
Robert K. Naviaux, Brooke Curtis, Kefeng Li, Jane C. Naviaux, A. Taylor Bright, Gail E. Reiner, Marissa Westerfield, Suzanne Goh, William A. Alaynick, Lin Wang, Edmund V. Capparelli, Cynthia Adams, Ji Sun, Sonia Jain, Feng He, Deyna A. Arellano, Lisa E. Mash, Leanne Chukoskie, Alan Lincoln and Jeanne Townsend
Annals of Clinical and Translational Neurology 26 MAY 2017 | DOI: 10.1002/acn3.424

Fonte: University of California, San Diego

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