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Un bisturi genomico ‘usa e getta’.

Posted by giorgiobertin su maggio 26, 2017

Con le terapie geniche possiamo consegnare nelle cellule di un paziente un gene per curare la sua malattia. Questo rappresenta un grande passo avanti per la medicina, perché, grazie a vettori molto efficienti (virus che vengono resi innocui), siamo in grado di modificare anche quelle cellule che sono difficili da raggiungere.

CRISPR/Cas9, è una molecola che è in grado di lavorare come un “bisturi genomico”, rimuovendo dal DNA dei pazienti il ​​gene che è responsabile di una data malattia. Il problema è che se la molecola rimane attiva nel sistema del paziente può creare alterazioni indesiderate imprevedibili.
Ora i ricercatori del Centre for Integrative Biology (Cibio) of the University of Trento guidati da Anna Cereseto, hanno messo a punto una nuova molecola per fare il “taglia e cuci” del Dna malato capace anche di distruggersi dopo aver svolto il suo compito. Una piccola grande rivoluzione in Biomedicina.

A Trento – afferma Cereseto – stiamo sperimentando questo nuovo approccio per il trattamento della fibrosi cistica e atrofia muscolare spinale (SMA), ma le sue applicazioni possono estendersi a molte altre condizioni, tra cui, in particolare, i tumori“.
La molecola messa a punto dai laboratori del CIBIO è stata brevettata dall’Università, e ha enormi potenziali applicazioni.

Scarica e leggi il documento in full text:
Hit and go CAS9 delivered through a lentiviral based self-limiting circuit
Gianluca Petris, Antonio Casini, Claudia Montagna, Francesca Lorenzin, Davide Prandi, Alessandro Romanel, Jacopo Zasso, Luciano Conti, Francesca Demichelis & Anna Cereseto
Nature Communications 8, Article number: 15334 (2017) Published online:22 May 2017 doi:10.1038/ncomms15334

Fonte: Centre for Integrative Biology (Cibio) of the University of Trento

Press release 23 May 2017 (in italian) (79 KB)

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