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Nuova terapia per la degenerazione maculare umida legata all’età.

Posted by giorgiobertin su maggio 23, 2017

I ricercatori della Johns Hopkins University School of Medicine, in uno studio pubblicato sulla rivista “The Lancet“,affermano che una terapia genica sperimentale che utilizza un virus per introdurre un gene terapeutico nell’occhio è sicura e può essere efficace nel preservare la vista nelle persone con degenerazione maculare umida legata all’età (Amd). La degenerazione maculare senile è una malattia complessa in cui più difetti genetici e fattori ambientali provocano la degenerazione della retina e graduale perdita della visione centrale.

Macula

Lo studio clinico di fase 1 ha coinvolto 19 uomini e donne, di 50 anni o più con AMD umida avanzata.

Abbiamo utilizzato un virus, simile a quello del raffreddore comune, ma alterato in laboratorio in modo che non sia in grado di causare malattie, come carrier per un gene e l’abbiamo iniettato nell’occhio” afferma Peter Campochiaro, della Johns Hopkins University School of Medicine che poi aggiunge: “Il virus penetrando nelle cellule retiniche deposita il gene che trasforma le cellule in fabbriche per produrre una proteina terapeutica, chiamata sFLT01“.

L’iniezione intravitreale di AAV2-sFLT01 sembrava essere sicura e ben tollerata a tutti i dosaggi. Una terapia innovativa che apre nuove speranze di cura per i pazienti affetti da questa patologia.

Scarica e leggi il documento in full text:
Intravitreous injection of AAV2-sFLT01 in patients with advanced neovascular age-related macular degeneration: a phase 1, open-label trial
Jeffrey S Heier, Saleema Kherani, Shilpa Desai, Pravin Dugel, …… + al.
The Lancet Published: 16 May 2017 DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30979-0

This trial is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT01024998.

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