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Gene-editing corregge la distrofia muscolare di Duchenne.

Posted by giorgiobertin su aprile 13, 2017

Utilizzando un nuovo enzima di gene-editing CRISPR-Cpf1, i ricercatori della UT Southwestern Medical Center hanno corretto con successo la distrofia muscolare di Duchenne in cellule umane e in topi di laboratorio.

duchennes-cardiomyocytes
Image shows heart muscle that is missing the dystrophin molecule.

Abbiamo preso le cellule di derivazione di un paziente che ha avuto la più comune mutazione responsabile della distrofia muscolare di Duchenne e li abbiamo corretti in vitro per ripristinare la produzione della distrofina, una proteina mancante nelle cellule. Questo lavoro ci fornisce un nuovo strumento promettente tra gli strumenti CRISPR“, ha detto il prof. Eric Olson, uno degli autori che hanno pubblicato sulla rivista “Science Advances“.

CRISPR-Cpf1 gene-editing può essere applicato a un gran numero di mutazioni del gene della distrofina. Il nostro obiettivo è quello di correggere in modo permanente le cause genetiche sottostanti a questa terribile malattia, questa ricerca ci avvicina a realizzare questo scopo” – conclude Eric Olson.

Leggi abstract dell’articolo:
CRISPR-Cpf1 correction of muscular dystrophy mutations in human cardiomyocytes and mice
Yu Zhang, Chengzu Long1, Hui Li, John R. McAnally, Kedryn K. Baskin, John M. Shelton, Rhonda Bas,…..and Eric N. Olson
Science Advances 12 Apr 2017: Vol. 3, no. 4, e1602814 DOI: 10.1126/sciadv.1602814

Fonte: UT Southwestern Medical Center

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