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Archive for 6 febbraio 2017

Terapia genica ripristina l’udito nei topi.

Posted by giorgiobertin su febbraio 6, 2017

L’idea della terapia genica è quello di fornire una versione corretta del DNA nel genoma delle cellule, che permette di corregge re le malattie genetiche.
Ora in due studi, pubblicati in “Nature Biotechnology” i ricercatori del Boston’s Children’s Hospital attraverso la terapia genica sono riusciti a rispristinare l’udito nei topi geneticamente sordi.
Studi precedenti avevano utilizzato vettori – virus modificati in laboratorio per trasportare il DNA terapeutico – per tentare il ripristino dell’udito nei topi sordi. Tuttavia, i vettori sono solo riusciti a penetrare solo alcune cellule ciliate interne della coclea. Ora i ricercatori hanno sviluppato un nuovo vettore sintetico chiamato Anc80 che potrebbe trasferire geni alle aree più difficili da raggiungere delle cellule ciliate.

Abbiamo dimostrato che Anc80 funziona molto bene in termini di infettare le cellule di interesse nell’orecchio interno“, dice Konstantina Stankovic del Massachusetts Eye and Ear, Boston, Massachusetts, USA – autore del primo studio. “Con più di 100 geni già noti per causare la sordità negli esseri umani, ci sono molti pazienti che possono eventualmente beneficiare di questa tecnologia“.

geleoc
Unaffected mice, at left, have sensory hair bundles organized in ‘V’ formations with three rows of cilia (bottom left). This orderly structure falls apart in the mutant mice (middle column), but is dramatically restored after gene therapy treatment.
CREDIT: Gwenaelle Géléoc and Artur Indzkykulian

Nel secondo studio coordinato dal prof. Gwenaëlle Géléoc del Boston Children’s Hospital, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts, è stato testato Anc80 in un modello murino di sindrome di Usher. Questa sindrome è una malattia genetica causata da anomalie dell’orecchio interno.

Questa strategia è quella più efficace che abbiamo testato“, dice Géléoc. “Le cellule ciliate esterne amplificare il suono, consentendo alle cellule ciliate interne di inviare un segnale forte al cervello. Ora abbiamo un sistema che funziona bene e salva la funzione uditiva e vestibolare ad un livello che non è mai stato raggiunto prima“.
Dagli esperimenti: 19 topi su 25 hanno sentito i suoni sotto gli 80 decibel e alcuni dei topi potevano sentire i suoni tranquillamente tra i 25 e i 30 decibel.

Ora i ricercatori proseguiranno gli studi per testare la terapia genica in animali più grandi e per sviluppare trattamenti per altri tipi di sordità genetica.

Leggi abstracts degli articoli:
A synthetic AAV vector enables safe and efficient gene transfer to the mammalian inner ear
Lukas D Landegger,Bifeng Pan,Charles Askew,Sarah J Wassmer,Sarah D Gluck,Alice Galvin,Ruth Taylor,Andrew Forge, Konstantina M Stankovic,Jeffrey R Holt & Luk H Vandenberghe
Nature Biotechnology (2017) Published online 06 February 2017 doi:10.1038/nbt.3781

Gene therapy restores auditory and vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1c
Bifeng Pan,Charles Askew,Alice Galvin,Selena Heman-Ackah,Yukako Asai,Artur A Indzhykulian,Francine M Jodelka,Michelle L Hastings,Jennifer J Lentz,Luk H Vandenberghe, Jeffrey R Holt & Gwenaëlle S Géléoc
Nature Biotechnology (2017) Published online 06 February 2017 doi:10.1038/nbt.3801

 

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