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Parkinson: Uno steroide scoperto nello squalo possibile terapia.

Posted by giorgiobertin su gennaio 18, 2017

I ricercatori del Georgetown University Medical Center hanno sintetizzato uno steroide simile ad uno naturale presente nello squalo palombo che impedisce l’accumulo di una proteina letale implicata in alcune malattie neurodegenerative. L’accumulo di questa proteina, l’alfa-sinucleina (α-sinucleina), è il segno distintivo di Parkinson e della demenza con corpi di Lewy; i risultati suggeriscono che il nuovo composto è un potenziale terapeutico.

spiny_dogfish_noaa
Credit: Doug Costa, NOAA/SBNMS

La scoperta, pubblicata sulla rivista “Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)“, ha anche dimostrato che lo steroide sintetizzato, chiamato squalamine, ha ridotto la tossicità dei cespi di α-sinucleina esistenti.

Il prof. Zasloff, esperto nel sistema immunitario innato, ha studiato squalamine per più di 20 anni, ed ha stabilito le proprietà antivirali e antitumorali del composto. Questo è il primo studio a dimostrare i benefici neurologici nei modelli in vivo di Parkinson. I risultati di studi pre-clinici dimostrano che la squalamine elimina la proteina α-sinucleina scrollandola dalla parete interna delle cellule nervose (neuroni), dove si aggrappa e si accumula in grumi tossici, dicono i ricercatori.

Negli esperimenti in vitro la squalamine, molecola con carica positiva con alta affinità per le membrane cariche negativamente, potrebbe letteralmente “staccare” la α-sinucleina dalle membrane con carica negativa, in cui si lega, impedendo la formazione dei grumi tossici.

Leggi abstract dell’articolo:
A natural product inhibits the initiation of α-synuclein aggregation and suppresses its toxicity
Michele Perni, Céline Galvagnion, Alexander Maltsev, Georg Meisl, Martin B. D. Müller, Pavan K. Challa, Julius B. Kirkegaard, Patrick Flagmeier, Samuel I. A. Cohen, Roberta Cascella, Serene W. Chen, Ryan Limboker, Pietro Sormanni, Gabriella T. Heller, Francesco A. Aprile, Nunilo Cremades, Cristina Cecchi, Fabrizio Chiti, Ellen A. A. Nollen, Tuomas P. J. Knowles, Michele Vendruscolo, Adriaan Bax, Michael Zasloff, and Christopher M. Dobson
PNAS 2017 ; published ahead of print January 17, 2017, doi:10.1073/pnas.1610586114

This article contains supporting information online at www.pnas.org/lookup/suppl/doi:10.1073/pnas.1610586114/-/DCSupplemental.

Fonte: Georgetown University Medical Center

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