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Nuova terapia genica per la cura delle malattie genetiche del sangue.

Posted by giorgiobertin su ottobre 28, 2016

I ricercatori della Yale University e della Carnegie Mellon University  hanno realizzato delle nanoparticelle contenenti frammenti di DNA sintetico con lo scopo di curare la talassemia nei topi correggendo il DNA delle cellule staminali del sangue con una semplice iniezione endovenosa.
In particolare la nuova tecnica di editing genetico si basa sull’uso di molecole chiamate acido peptidonucleico (Pna) formate da uno ‘scheletro’ simile ad una proteina a cui sono legate le basi azotate tipiche di Dna e Rna.

edit-gene-mutations
(Left) Blood smears from anemic mice indicate irregular shapes of red blood cells; (right) wild type mice indicate normal shapes of red blood cells.

La nuova tecnica ha portato alla riparazione del Dna della cellula, con conseguente correzione della mutazione responsabile della malattia. Questo è avvenuto in un numero di cellule sufficiente a cancellare i sintomi della talassemia, con valori di emoglobina che si sono mantenuti normali anche a distanza di 140 giorni.

Il successo e i prossimi passi per sviluppare un’analoga terapia sull’uomo, più facile e precisa della tecnica Crispr (La Gene-editing CRISPR si basa su enzimi DNA per tagliare il DNA aperto a un sito di destinazione e per modificare un gene specifico), sono stati descritti in un articolo sulla rivista “Nature Communications“.

Leggi abstract dell’articolo:
In vivo correction of anaemia in β-thalassemic mice by γPNA-mediated gene editing with nanoparticle delivery
Raman Bahal, Nicole Ali McNeer[…]Peter M. Glazer
Nature Communications 7, Article number: 13304 Published online: 26 October 2016 doi:10.1038/ncomms13304

Fonti:  Carnegie Mellon University   –   Yale University

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