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Silenziamento genico per inattivare stabilmente i geni.

Posted by giorgiobertin su ottobre 5, 2016

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), coordinati da Angelo Lombardo e Luigi Naldini, hanno messo a punto una nuova strategia di silenziamento genico che permette di inattivare stabilmente i geni, agendo sui processi che ne regolano la lettura e la traduzione in proteine. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica “Cell“.

sr-tiget-2016

La tecnica permetterà, ad esempio, di eliminare gli effetti nocivi di un gene mutato che causa malattia. Il gruppo di ricerca ha sintetizzato delle proteine artificiali capaci di riconoscere un gene bersaglio a piacimento e depositarvi sopra delle modifiche (epigenetiche) che lo rendano non più leggibile.
Le cellule usano quotidianamente l’epigenetica per regolare l’espressione dei geni anche in base al progredire dello sviluppo dell’organismo e agli stimoli ricevuti dall’ambiente. Ad esempio, durante lo sviluppo embrionale, l’epigenetica serve per spegnere quei geni che non saranno più necessari nella vita adulta” spiega Angelo Lombardo. “Nel nostro lavoro abbiamo copiato i processi epigenetici attivi durante lo sviluppo embrionale indirizzandoli sui geni di nostro interesse, ottenendone così un silenziamento mirato e permanente“.

Lo studio apre nuove prospettive per la terapia di quelle malattie in cui l’espressione di un gene mutato è dannosa per il paziente, le cosiddette malattie ereditarie dominanti. Gli interruttori epigenetici potrebbero anche essere utilizzati per spegnere uno o più geni coinvolti nella regolazione della risposta immunitaria, ad esempio per rendere i globuli bianchi più aggressivi contro le cellule tumorali o invisibili al sistema immunitario del paziente al quale vengono trapiantati, che altrimenti li attacca causando il rigetto.

Scarica e leggi il full text dell’articolo:
Inheritable Silencing of Endogenous Genes by Hit-and-Run Targeted Epigenetic Editing
Angelo Amabile, Alessandro Migliara, Paola Capasso, Mauro Biffi, Davide Cittaro, Luigi Naldini1, Angelo Lombardo
Cell Volume 167, Issue 1, p219–232.e14, 22 September 2016

Fonte: Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)

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