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EMA: Via libera alla terapia genica per i bambini.

Posted by giorgiobertin su aprile 7, 2016

La prima terapia genica salva-vita al mondo per i bambini, sviluppata da scienziati italiani dell’Ospedale San Raffaele (OSR) e dalla Fondazione Telethon (Telethon) attraverso l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) e GlaxoSmithKline, è stata raccomandata per l’approvazione in Europa, aumentando così la tecnologia d’avanguardia per risolvere i geni difettosi.

A vector, which is used to transport the healthy gene into the patient's cells, is seen in this undated handout image provided by GlaxoSmithKline on April 1, 2016.  REUTERS/Grant Thompson/GSK/Handout via Reuters

A vector, which is used to transport the healthy gene into the patient’s cells, is seen in this undated handout image provided by GlaxoSmithKline on April 1, 2016. REUTERS/Grant Thompson/GSK/Handout via Reuters

La terapia genica, chiamata Strimvelis, è stata autorizzata per un piccolo numero di bambini affetti da l’ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata legata al deficit di adenosina-deaminasi) per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali HLA (human leukocyte antigen) familiare compatibile.

La malattia genica rarissima è causata dalla presenza di un gene alterato ereditato da entrambi i genitori. Questo gene difettoso blocca la produzione di una proteina essenziale, l’adenosina-deaminasi (ADA), necessaria per la produzione dei linfociti (un particolare tipo di globuli bianchi). I bambini affetti dalla malattia “bolla del bambino”, raramente sopravvivono oltre due anni dal momento che i loro sistemi immunitari sono così deboli che devono vivere in ambienti privo di germi.
Gli effetti di Strimvelis sono stati studiati in un clinical trial che ha coinvolto 12 pazienti. Tutti i pazienti inclusi sono ancora vivi dopo un periodo di di follow-up di 7 anni.

Stiamo scrivendo una pagina del primo capitolo di un nuovo libro di testo medicina” – afferma Martin Andrews, capo dell’unità malattie rare di GlaxoSmithKline. “Questa opinione positiva è una pietra miliare fondamentale nell’impegno di GSK verso lo sviluppo di trattamenti innovativi e correttivi. Se verrà approvato, Strimvelis diventerà il primo trattamento curativo ex-vivo di terapia genica capace di correggere una patologia che colpisce i bambini che riceve un’approvazione regolatoria nel mondo. Con la nostra missione condivisa e le nostre competenze complementari crediamo che questa collaborazione proseguirà per mettere a disposizione nuovi trattamenti per i pazienti affetti da rare malattie genetiche”.

New gene therapy for the treatment of children with ultra-rare immune disorder recommended for approval

Fonte: Ospedale San Raffaele   –  Fondazione Telethon (Telethon)   –  GlaxoSmithKline

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