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Editing genetico per il trattamento della perdita della vista.

Posted by giorgiobertin su febbraio 11, 2016

I ricercatori della Columbia University Medical Center (CUMC) e University of Iowa hanno utilizzato una tecnologia di editing-genetico chiamato CRISPR per riparare una mutazione genetica responsabile della retinite pigmentosa (RP), una malattia ereditaria che causa un degrado della retina e porta alla cecità.


Using CRISPR to Repair Blindness-causing Genetic Defect

Nello studio, i ricercatori hanno usato delle cellule staminali di un campione di pelle prelevato da un paziente con retinite pigmentosa. Il team ha poi attraverso la metodica CRISPR riparato il gene difettoso nelle staminali di derivazione che ospitavano la mutazione che causa la malattia. Le cellule staminali è possibile così trasformarle in cellule sane della retina. Il prossimo passo sarà quello di trapiantarle nuovamente dentro lo stesso paziente per il trattamento della perdita della vista.

I ricercatori affermano che utilizzare le stesse cellule del paziente comporta meno problemi di rigetto da parte del sistema immunitario. Precedenti studi clinici hanno dimostrato che la generazione di cellule della retina da cellule staminali embrionali e riutilizzarle per il trapianto è una procedura sicura e potenzialmente efficace. Ricordiamo che la tecnologia CRISPR non è ancora stata approvata per l’uso negli esseri umani.

Leggi il full text dell’articolo:
Precision Medicine: Genetic Repair of Retinitis Pigmentosa in Patient-Derived Stem Cells
Alexander G. Bassuk, Andrew Zheng, Yao Li, Stephen H. Tsang & Vinit B. Mahajan
Scientific Reports 6, Article number: 19969 (2016) Published online: 27 January 2016 doi:10.1038/srep19969

Fonte ed approfondimenti: Columbia University Medical Center (CUMC)  –  University of Iowa

CRISPR Cas9 And The Mind-Blowing Future of Medicine (video)

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