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Scoperto nuovo farmaco contro la Leucemia a cellule capellute.

Posted by giorgiobertin su settembre 15, 2015

Un nuovo farmaco “intelligente” apre la via a possibili cure per i pazienti affetti da una particolare forma di leucemia, definita leucemia a cellule capellute. La leucemia a cellule capellute è una forma cronica che determina una marcata riduzione delle normali cellule del sangue – globuli bianchi, globuli rossi e piastrine – che può causare nel paziente infezioni molto gravi. I farmaci impiegati fino ad oggi spesso non risultavano efficaci.

zelboraf

Lo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, è stato condotto dall’ematologo Brunangelo Falini presso, direttore della Struttura Complessa di Ematologia con Trapianto di Midollo Osseo dell’Ospedale Santa Maria Misericordia di Perugia, con il finanziamento dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (Airc). “Si tratta di uno stupefacente passo in avanti nella terapia delle leucemia a cellule capellute, ottenuto sequenziando 3 miliardi di lettere chimiche del Dna di un paziente affetto da leucemia a cellule capellute, scoprendo una mutazione in una sola di queste lettere, in un gene chiamato Braf, e identificando così un nuovo bersaglio diagnostico e terapeutico” – afferma il prof. Falini.
Lo studio è stato condotto parallelamente in Italia e negli USA.

Il farmaco Vemurafenib ( Zelboraf), a differenza dei chemioterapici, può essere assunto per via orale ed i suoi effetti tossici sono sempre reversibili. Nei 49 pazienti valutabili si è osservata una risposta al farmaco che è stata del 96% nello studio italiano e del 100% in quello americano, e gli effetti positivi sono stati ottenuti nel giro di 2-4 mesi di terapia.

Leggi abstract dell’articolo:
Targeting Mutant BRAF in Relapsed or Refractory Hairy-Cell Leukemia
Enrico Tiacci, M.D., Jae H. Park, M.D., Luca De Carolis, M.D., Stephen S. Chung, M.D., Alessandro Broccoli, M.D., Sasinya Scott, M.P.H., Francesco Zaja, … .. Brunangelo Falini, M.D., and Martin S. Tallman
NEJM September 9, 2015 DOI: 10.1056/NEJMoa1506583

EudraCT number, 2011-005487-13; ClinicalTrials.gov number NCT01711632.)

Vemurafenib ( Zelboraf)

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