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Terapia genica per prevenire il Parkinson.

Posted by giorgiobertin su giugno 16, 2015

In uno studio sugli animali pubblicato sulla rivista “Journal Clinical Investigation“, i ricercatori dell’University of Pittsburgh School of Medicine hanno impedito lo sviluppo del morbo di Parkinson riducendo la produzione di una proteina attraverso la terapia genica.

Gli scienziati hanno osservato che eliminando la produzione di α-sinucleina nella sostanza nera del cervello, che ospita le cellule che producono dopamina si arresta la progressione del morbo di Parkinson. Per farlo, hanno usato un virus innocuo chiamato AAV2 progettato per trasportare nei neuronei un piccolo pezzo di codice genetico che blocca la produzione di α-sinucleina.

Gene-therapy-Parkinson

I nostri dati mostrano che i mitocondri e α-sinucleina possono interagire in un modo dannoso nelle cellule vulnerabili e che il targeting α-sinucleina potrebbe essere una strategia efficace per il trattamento del Parkinson.” – afferma il prof. Timothy Greenamyre.

Il vettore AAV2 virale è stato utilizzato in modo sicuro nei pazienti con malattia di Parkinson negli studi clinici, quindi l’approccio alla terapia genica potrebbe essere fattibile“, afferma il professor Burton neurologo alla Pitt School of Medicine. “Pensiamo che il targeting α-sinucleina è un grande potenziale per proteggere il cervello dalla neurodegenerazione nella malattia di Parkinson.

Leggi abstract dell’articolo:
shRNA targeting α-synuclein prevents neurodegeneration in a Parkinson’s disease model
Alevtina D. Zharikov … J. Timothy Greenamyre, Edward A. Burton
J Clin Invest. 2015. doi:10.1172/JCI64502. – Published June 15, 2015

Fonte ed approfondimenti: University of Pittsburgh School of Medicine

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