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Combinazione di farmaci per la Fibrosi Cistica.

Posted by giorgiobertin su maggio 18, 2015

I risultati di due studi clinici di fase 3 studi pubblicati sul New England Journal of Medicine, dimostrano che una nuova combinazione di farmaci è in grado di trattare con successo la causa della fibrosi cistica per i pazienti dai 12 anni in su (anche adulti). In particolare si tratta della forma più comune della malattia dove è presente la mutazione del gene F508del, una variazione genetica pericolosa per la vita che si trova in oltre la metà della popolazione con fibrosi cistica.

Ivacaftor-and-Lumacaftor-CF-Mutation

Lo studio che ha coinvolto più di mille pazienti, ha rivelato che una combinazione di farmaci Kalydeco (ivacaftor) e lumacaftor, un farmaco sperimentale che non è ancora stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) è un trattamento di successo con un miglioramento della funzione polmonare. I farmaci hanno aiutato i pazienti a raggiungere una riduzione del 40 per cento delle esacerbazioni polmonari, la principale causa di morte nei pazienti affetti da fibrosi cistica.

Quello che ci da un’enorme fiducia e ci emoziona di più sono i miglioramenti di salute globale osservati nei pazienti in tutti i gruppi di età, in tutte le aree geografiche e con tutti i livelli di gravità della malattia“, ha detto Ramsey, uno degli autori. “I pazienti possono ora avere periodi molto lunghi di buona salute, migliorando notevolmente la qualità della vita“.

La nuova combinazione di farmaci dovrebbe essere approvata dalla FDA il prossimo 5 luglio.

Leggi abstract dell’articolo:
Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR
Claire E. Wainwright, …. David Waltz, and Michael P. Boyle, for the TRAFFIC and TRANSPORT Study Groups.
NEJM May 17, 2015 DOI: 10.1056/NEJMoa1409547

TRAFFIC and TRANSPORT ClinicalTrials.gov numbers,NCT01807923 and NCT01807949.)

Editorial
Another Beginning for Cystic Fibrosis Therapy
May 17, 2015 | P.B. Davis

Fonte ed approfondimenti: Stanley Manne Children’s Research Institute  –   LGM Pharma Blog

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